Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Антисмысловая терапия: первая ласточка

На американский рынок выпущен препарат антисмысловой терапии

Медновости

Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило к применению на территории страны препарат для лечения очень редкого генетического заболевания, гомозиготной семейной гиперхолестеринемии (СГЛП), сообщается в пресс-релизе ведомства от 29 января (FDA approves new orphan drug Kynamro to treat inherited cholesterol disorder). Между тем, как отмечает The New York Times, препарат Kynamro, адресованный нескольким сотням американских пациентов с СГЛП, может стать первым коммерчески успешным случаем применения в фармакологии антисмысловой терапии.

Антисмысловая терапия (antisense therapy) основана на остановке синтеза ключевого белка, ответственного за развитие заболевания, путем подавления экспрессии соответствующего гена. Это достигается путем введения специально разработанных коротких нуклеотидных последовательностей (антисмысловых РНК, ас-РНК), комплементарных матричной РНК белка-мишени.

СГЛП характеризуется чрезвычайно ранним развитием атеросклероза на фоне необычно высокого (в 6-8 раз выше нормы) уровня «плохого» холестерина в крови. Kynamro (мипомерсен) производства компании Isis Pharmaceuticals блокирует синтез аполипопротеина B (ApoB-100) – белка, играющего ключевую роль в переносе липидов и холестерина. Он представляет собой олигонуклеотид из 20 нуклеиновых оснований, которые являются анти-смысловыми по отношению к матричной РНК, кодирующей ApoB-100.

Клинические испытания препарата на 51 пациенте с СГЛП показали, что при инъекциях раз в неделю в среднем уровень «плохого» холестерина в крови за первые 26 недель применения падает на 25 процентов. В то же время у Kynamro есть серьезные побочные эффекты, в первую очередь связанные с его токсичностью для печени. На рынке Kynamro придется конкурировать с еще одним препаратом от СГЛП, Juxtapid, разработанным компанией Aegerion Pharmaceuticals и одобренным FDA в декабре 2012 года. Стоимость курса Kynamro, предположительно, составит от 235 до 295 тысяч долларов в год.

Крупнейшие фармацевтические компании мира с конца 1980-х годов работают над внедрением «антисмысловых технологий» в практику, однако результаты этой работы появляются только сейчас. Специалистам приходится решать проблемы, связанные с эффективностью доставки препаратов в клетки и их потенциальной токсичностью для организма в целом. За эти годы было несколько прецедентов создания препаратов на основе такой технологии, но они либо не выходили на рынок, либо отзывались по разным причинам.

Isis Pharmaceuticals занимается антисмысловыми технологиями со дня основания в 1989 году и Kynamro – ее первый доведенный до рынка проект, полностью выполненный на основании этих технологий. «Я всегда говорил, что на то, чтобы технология заработала, уйдет не менее 20 лет и двух миллиардов долларов, – заявил в связи с выпуском Kynamro на рынок основатель и глава Isis Pharmaceuticals Стэнли Крук (Stanley T. Crooke). – Я думаю, что это знаменательный день и для нашей компании, и для антисмысловой терапии в целом».

Согласно прогнозам экспертов аналитической компании Cowen & Co, 2013 год может стать годом «антисмысловых технологий» в связи с большим количеством многообещающих экспериментальных препаратов, находящихся на стадии клинических испытаний. Речь идет, например, о препарате для терапии мускульной дистрофии Дюшенна – детища Sarepta Therapeutics и Prosensa, лекарстве от рака простаты компании TEVA, препарата от триглицеридэмии и тромбоэмболии той же Isis Pharmaceuticals и других.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
31.01.2013

Читать статьи по темам:

генотерапия РНК экспрессия генов Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Лечение СПИДа: РНК с самонаводящейся боеголовкой

Аптамер – цепочка нуклеотидов, распознающая один из белков ВИЧ, – протаскивает сквозь оболочку вируса короткую интерферирующую РНК, которая блокирует размножение вируса иммунодефицита.

читать

С переднего края науки: дайджест журнала Science

Обозреватель сайта Genomeweb обращает внимание читателей на самые, на его взгляд, интересные публикации в ведущем мировом научном издании – журнале Science.

читать

Отмена сигнала «стоп» вылечит треть наследственных болезней?

Метод, способный нейтрализовать мутации, приводящие к появлению на матричной РНК преждевременных стоп-кодонов, даёт надежду на выздоровление каждому третьему из больных наследственными заболеваниями.

читать

Преодолеть гематоэнцефалический барьер: подробности

Введенные в кровь экзосомы – мельчайшие капсулы, вырабатываемые большинством клеток организма, способны перенести лекарственный препарат в мозг через обычно непроницаемый гематоэнцефалический барьер.

читать

Преодолеть гематоэнцефалический барьер

Гематоэнцефалический барьер пропускает в мозг далеко не все лекарственные вещества, даже низкомолекулярные. Препараты для генной терапии из-за их большого размера доставить в мозг еще сложнее. Но если постараться...

читать

Бинарный препарат для генотерапии

Учёные МГНЦ разрабатывают систему генотерапии, в которой и миРНК, подавляющие экспрессию нежелательных генов, и окружающие их «корзинки» из ДНК обладают лечебным эффектом.

читать