Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • БиоМолТекст-18
  • Vitacoin

Безопасность и эффективность РНК-интерференции доказана в клинике

РНК-интерференцию применили для борьбы со смертельной болезнью

Лента.Ру

Группа медиков и ученых из нескольких стран, включая США, Францию и Швецию сообщила о применении в медицинских целях наночастиц со специально синтезированными молекулами РНК. Проведенные клинические испытания показали не только возможность быстро снизить уровень угрожающего жизни пациента белка, но и позволили сделать предварительные выводы о безопасности препарата, основанного на явлении РНК-интерференции. Подробности приводятся в статье для The New England Journal of Medicine (Coelho et al., Safety and Efficacy of RNAi Therapy for Transthyretin Amyloidosis).

В ходе терапии ученые синтезировали короткие одноцепочечные фрагменты РНК, помещали их в липосомы и инъецировали в кровь пациентам. Последовательность интерферирующих РНК (siRNA) была комплементарна одному из участков матричной РНК белка транстиретина, повышенный синтез которого в печени приводит к одной из форм амилоидоза. Соединившиеся вместе молекулы образовали двухцепочечные фрагменты, которые затем активно уничтожались клеткой. В результате синтез транстиретина замедлялся или прекращался полностью, причем этот эффект сохранялся на протяжении нескольких недель.

Наиболее известным вариантом амилоидоза (строго говоря, это несколько разных заболеваний) является болезнь Альцгеймера. В данном исследовании приняли участие больные транстиретиновым амилоидозом, у которых в первую очередь страдает печень, где синтезируется лишний белок. Однако даже пересадка печени неспособна полностью излечить пациентов, так как транстиретин продолжает синтезироваться в других органах.

В ходе терапии снижение уровня транстиретина достигало 80 процентов у некоторых больных (с одной из нескольких мутаций, см. график из статьи в NEJM – ВМ) и иногда сохранялось на отметке вдвое ниже исходной на протяжении 28 дней.

Здоровые добровольцы, которым ввели экспериментальный препарат, при этом столкнулись только с небольшими аллергическими реакциями в момент внутривенного введения лекарства. По словам независимых экспертов, мнение которых приводит Science Now (RNAi Treatment Steps Up), новые данные позволяют перевести метод РНК-интерференции из категории исследовательских в категорию медицинских. При этом специалисты подчеркивают, что он не всегда может быть столь же эффективен: «Жировые капсулы хорошо поглощаются клетками печени, но мне неясно, как они будут действовать на другие ткани», — говорит специалист по молекулярной генетике Джон Росси.

В лабораторных условиях РНК-интерференция используется для избирательного отключения синтеза интересующих исследователей белков. В природе этот же процесс отвечает за борьбу клеток с некоторыми вирусами и при регуляции экспрессии генов.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
02.09.2013

Читать статьи по темам:

биомедицина доставка препаратов липосомы РНК-интерференция Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Биомедицина сегодня и завтра

О настоящем и будущем биомедицины рассказывает обозреватель «МК».

читать

Наноантитела – «волшебные пули» российского производства

Итогом работы стали два запатентованных наноантитела. Мы продолжаем работу — хотим ещё больше повысить активность полученных наноантител: оптимизируем их структуру, пытаемся получать их производные, попробуем улучшить свойства связывания и эффективности действия. Мы надеемся по эффективности приблизиться, а может, и превзойти “Авастин”.

читать

Сделайте диссертацию в Европе

Фонд Берингер-Ингельхайм выделяет гранты на выполнение диссертационных исследований (PhD) перспективным молодым ученым, специализирующимся в области фундаментальной биомедицины.

читать

День открытых дверей ФБМФ МФТИ

БиоБизнес-Инкубатор МФТИ провел день открытых дверей Факультета Биологической и Медицинской Физики (ФБМФ).

читать

«Био/мол/текст»-2013

Авторы сайта «Биомолекула» в третий раз проводят конкурс на лучшую научно-популярную статью о достижениях современной биологии – молекулярной биологии, биофизики, биомедицины, био- и нанотехнологий.

читать

Шпионка, которая вернулась с холода, считает, что будущее – за биотехнологиями

«В России пока нет биотехнологической отрасли, но если бывшая шпионка Анна Чапман добьется своего, ситуация изменится» – так начинается статья в Financial Times.

читать