Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • ММИФ-2018
  • БиоМолТекст-18
  • Vitacoin

Бигликан – лекарство от миодистрофии Дюшенна?

Предложен новый подход к лечению мышечной дистрофии
Анастасия Казанцева, STRF.ru по материалам Brown University:
Human protein improves muscle function of muscular dystrophy mice

Миодистрофия Дюшенна – это тяжелое генетическое заболевание. Прогрессирующее нарушение работы мышц приводит к инвалидности, а затем – к параличу дыхательной мускулатуры. Американские учёные изучили белок, который может частично компенсировать повреждение мышечной ткани, и разработали способ стимуляции его синтеза. Метод показал хорошие результаты на больных мышах.

Дистрофин – это белок, который поддерживает целостность мембраны мышечных клеток. Он кодируется геном, расположенным на X-хромосоме, и поэтому миодистрофия Дюшенна, заболевание, при котором из-за мутации нарушен синтез дистрофина, обычно развивается у мальчиков. Частота болезни может отличаться в разных странах. В среднем болеет 1 мальчик из 3500 тысяч.

Сегодня не существует эффективного способа лечения этой болезни. Большие надежды возлагаются на генную терапию – искусственное введение в мышцы здоровой копии гена – но выбор надежного и безопасного средства доставки генетической информации в клетки занимает много времени, и поэтому маловероятно, что этот подход войдет в клиническую практику в ближайшие десять лет.

Группа исследователей под руководством Джастина Фаллона (Justin Fallon) работала с аналогом дистрофина – белком атрофином. Было известно, что этот белок может частично коменсировать недостаток дистрофина в мышечных клетках и замедлить развитие болезни. Однако оставалось непонятным, как стимулировать синтез атрофина в клетке. В норме он вырабатывается на этапе эмбрионального развития, а затем его синтез практически прекращается.

Над этой задачей параллельно работают несколько исследовательских групп, и уже предложен ряд препаратов, стимулирующих производство атрофина. Пока непонятно, какой из них сможет выдержать клинические испытания. В исследовании, опубликованном в Proceedings of the National Academy of Sciences (Biglycan recruits utrophin to the sarcolemma and counters dystrophic pathology in mdx mice), учёные предлагают использовать с этой целью бигликан, небольшой гликопротеин (комплекс из белка и углевода), компонент внеклеточного матрикса.

Учёные создали трансгенных мышей, у которых не вырабатывался бигликан, и продемонстрировали, что синтез атрофина у них также нарушен. При введении животным человеческого бигликана, синтезированного трансгенными бактериями, уровень атрофина восстанавливался.

В следующей серии экспериментов учёные работали с мышами линии mdx. У этих мышей нарушен синтез дистрофина (поперечный срез мышечной ткани на верхнем снимке) – так же, как и у людей, больных миодистрофией Дюшенна. При введении бигликана (и увеличении уровня атрофина) эти мыши становились сильнее, а структура мышц приблизилась к нормальной (нижний снимок). Учёные также показали, что за три месяца лечения препарат не вызвал серьёзных побочных эффектов.

Университет Брауна, в котором открыли возможность использования бигликана для лечения миодистрофии, создал команию Tivorsan Pharmaceuticals, которая будет готовить препарат к клиническим испытаниям.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
18.01.2011

Читать статьи по темам:

биомолекулы наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

«Цинковые пальцы» для модификации генов – быстро и недорого

Ученые из Университета Миннесоты собрали обширный архив цинковых пальцев – ферментов-нуклеаз, необходимых для манипуляций с генами. Из их блоков любой ученый может легко получить нужные ему цинксодержащие нуклеазы менее чем за неделю.

читать

Борьба с ожирением: обмануть гормон голода

В надежде разработать препарат, подавляющий чувство голода, исследователи заблокировали работу белка, активирующего «гормон голода» – грелин.

читать

Международная конференция «Рецепторы и внутриклеточная сигнализация»

Цель конференции – представить и обсудить новые данные в области рецепции и внутриклеточной сигнализации, молекулярные механизмы внутриклеточной сигнализации в норме, их регуляцию и коррекцию при патологии.

читать

Роджер Корнберг – о ДНК, РНК, транскрипции и многом другом

Лауреат Нобелевской премии по химии (2006) «за исследование молекулярных основ транскрипции эукариот» – процесса переноса информации с ДНК на РНК у всех ядерных организмов – выступил в МГУ с лекцией.

читать

Палладиевая Нобелевская премия по химии

Нобелевскую премию по химии в 2010 году дали за разработку методик палладиевого катализа, позволяющих точно «сшивать» атомы углерода и ситезировать вещества, приближающиеся по своему строению и свойствам к природным молекулам.

читать