Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • AI
  • medtech
  • ММИФ-2018

Инъекция белка устраняет симптомы миодистрофии Дюшенна

Ученые из трех канадских исследовательских центров, работающие под руководством доктора Майкла Рудницки (Michael Rudnicki), ранее впервые обнаружившего стволовые клетки в мышечной ткани взрослых, продемонстрировали на мышиной модели миодистрофии Дюшенна, что введение человеческого белка Wnt7a непосредственно в мышечную ткань значительно увеличивает ее объем и силу.

Миодистрофия Дюшенна – это сцепленное с женской половой Х-хромосомой генетическое заболевание, поражающее примерно 1 из 3 500 младенцев мужского пола. Как правило, пациенты с этим неизбежно прогрессирующим по мере взросления заболеванием погибают в возрасте 20-30 из-за атрофии дыхательных мышц.

Результаты более ранней работы тех же авторов показали, что белок Wnt7a стимулирует рост и восстановление здоровой мышечной ткани. В рамках своего последнего исследования они установили, что в мышиной модели миодистрофии Дюшенна Wnt7a также демонстрирует свои чудодейственные свойства. При введении белка Wnt7a таким животным их мышечная сила возрастала почти вдвое и достигала практически нормальных значений. Изучение мышечной ткани мышей показало, что терапия с помощью Wnt7a увеличивала размер мышечных волокон и снижала выраженность их повреждений по сравнению с состоянием мышечной ткани животных группы контроля.

Исследователи считают, что со временем инъекции белка Wnt7a могут стать для пациентов с миодистрофией Дюшенна своего рода аналогом инъекций инсулина, обеспечивающих долгую полноценную жизнь людям с сахарным диабетом. Они также предполагают, что этот терапевтический подход способен помочь и при других заболеваниях, приводящих к атрофии мышечной ткани.

Биотехнологический партнер института, компания Fate Therapeutics, уже работает над созданием экспериментальных препаратов на основе Wnt7a для лечения миодистрофий. В настоящее время уже ведутся доклинические испытания таких препаратов, клинические исследования которых компания планирует начать в ближайшем будущем.

Статья Julia von Maltzahn et al. Wnt7a treatment ameliorates muscular dystrophy опубликована в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.

Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Ottawa Hospital Research Institute:
Protein injection points to muscular dystrophy treatment.

28.11.2012

Читать статьи по темам:

наследственные болезни разработка препаратов Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

12 миллионов на редкие наследственные болезни

ЕС выделил грант в 12 млн евро на разработку новых способов диагностики и лечения редких генетических заболеваний в рамках седьмой рамочной программы.

читать

Надежда для больных миодистрофией Дюшенна

Новый экспериментальный препарат улучшил мышечную функцию мальчиков с одной из форм миодистрофии Дюшенна.

читать

Болезнь Гентингтона можно изучать «в пробирке»

Исследователи превратили индуцированные плюрипотентные стволовые клетки в нейроны, демонстрирующие признаки болезни Гентингтона. Эти клетки можно использовать для тестирования методов терапии этого неизлечимого на сегодняшний день заболевания.

читать

Лекарства от муковисцидоза можно тестировать «в пробирке»

Эпителий легких из клеток кожи пациентов с муковисцидозом – исключительно ценный инструмент для скрининга и тестирования потенциальных препаратов для лечения этого заболевания, а также других болезней легких.

читать

«Валентинки» из пробирки

Чтобы понять механизм редкой наследственной болезни сердца, специалисты превратили клетки кожи в клетки сердечной мышцы, изучили нарушения в их работе и… вылечили болезнь. Правда, пока – у клеток «в пробирке».

читать