Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • ММИФ-2018
  • БиоМолТекст-18
  • Vitacoin

Клетка, исцели себя сама!

Больные клетки заставили самостоятельно производить лекарство

Ася Горина, «Вести»

В ближайшем будущем лечить мышечную дистрофию можно будет с помощью разработки учёных из Исследовательского института Скриппса во Флориде. Команда создала уникальную методику трансформации больных клеток в производственные площадки для молекул, способных лечить тяжёлые формы этого заболевания.

«Мы используем клетку в качестве реакционного сосуда, а болезнетворный эффект в качестве катализатора для синтеза природного лекарственного препарата внутри поражённой клетки», – поясняет ведущий автор исследования профессор Мэттью Дисней (Matthew Disney).

Как рассказывают учёные, основное преимущество методики заключается в том, что необходимые химические соединения, выступающие в роли лекарственного препарата, синтезируются исключительно в больных клетках, а здоровые остаются не тронутыми. Это открывает новую главу в истории целевой терапии: возможно, в будущем аналогичным образом можно будет лечить другие локализированные заболевания и даже рак.

Статья Rzuczek et al. A Toxic RNA Catalyzes the In Cellulo Synthesis of Its Own Inhibitor с описанием нового перспективного метода терапии была опубликована в издании Angewandte Chemie.

Технология основана на том наблюдении, что небольшие, низкомолекулярные соединения могут проходить через гемато-энцефалический барьер, тогда как более сложные соединения оказываются для этого слишком крупными. В новой методике небольшие молекулы не просто преодолевают преграду, но и тормозят неправильный процесс – основу заболевания. Вещества связываются со своей целью внутри клеток, производящих РНК-дефект, например, вызывающий миотоническую дистрофию.

Рассмотрим на примере. Миотоническую дистрофию второго типа вызывает РНК-дефект, тетрануклеотидный повтор, при котором серия из четырёх нуклеотидов повторяется несколько раз, в отличие от нормальных последовательностей в здоровых клетках. В этом случае повтор цитозин-цитозин-урацил-гуанин мешает работе белка MBNL1, в результате возникают аномалии сплайсинга РНК. Это комплексный процесс и приводит к развитию заболевания.

В эксперименте Диснея и его коллег пара специально разработанных небольших молекул-«модулей» связывается с соседними частями дефекта в живой клетке, в результате чего эти группы соединяются вместе. В таких условиях соседние друг с другом части оказываются связаны воедино, РНК-дефект дезактивируется и болезнь отступает.

«Нам удалось это подтвердить на примере живых клеток», – рассказывает соавтор исследования Сюзанна Жучек (Suzanne Rzuczek).

Основной процесс, который используется Диснеем и его коллегами, называется клик-химией: быстро вырабатываются химические вещества путём присоединения небольших молекул-модулей, наподобие того, как это происходит в природе естественным путём.

«На мой взгляд, наша методика – это наилучшее из возможных применение клик-химии на практике», – признаётся Дисней в пресс-релизе Scripps Florida Scientists Make Diseased Cells Synthesize Their Own Drug.

Учитывая предсказуемость процесса и почти бесконечное количество возможных комбинаций, разработчики считают, что полный переход от стандартного лечения к такому типу целевой терапии может быть совершенно оправдан. РНК являются идеальной целью, поскольку она так же, как и соединения-молекулярные шаблоны, является модульной.

При помощи такой методики можно излечить или купировать массу тяжёлых генетических заболеваний, к примеру, боковой амиотрофический склероз, хорея Гентингтона и много других недугов, для которых на сегодняшний день нет подходящего лечения.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
08.09.2014

Читать статьи по темам:

наследственные болезни РНК экспрессия генов Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Лечение бокового амиотрофического склероза: первый этап

Экспериментальный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза на основе антисмысловой РНК, блокирующей продукцию мутантного белка SOD1, продемонстрировал свою безопасность в клиническом исследовании I фазы.

читать

Отмена сигнала «стоп» вылечит треть наследственных болезней?

Метод, способный нейтрализовать мутации, приводящие к появлению на матричной РНК преждевременных стоп-кодонов, даёт надежду на выздоровление каждому третьему из больных наследственными заболеваниями.

читать

Прогерин и теломеры: общее звено для преждевременного и нормального старения

Укорочение теломер запускает в клетках здорового организма синтез прогерина – токсичного белка, вызывающего преждевременное старение у людей с наследственным заболеванием прогерией.

читать

Генотерапия для продления жизни и лечения болезней: от червяка к человеку

«Таблетки долголетия», уже найденные для червяков, для человека пока не разработаны. Тем не менее, сегодня ведется активный поиск методов методов генной терапии и для продления человеческой жизни, и для лечения тяжелых болезней.

читать

Боковой амиотрофический склероз

6 фактов об одном из наиболее распространенных нейродегенеративных заболеваний.

читать

Генетический анализ в России: история успеха

Российская компания «Генотек», созданная в 2010 году выпускниками МГУ, была одной из первых на развивающемся российском «генетическом» рынке. За два с половиной года со старта продаж компания уже довела их объем до 1 млн долларов в год.

читать