Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • БиоМолТекст-18
  • Vitacoin

Лечение гемофилии: таблетки вместо уколов

Исследователи университета Техаса в Остине, работающие под руководством профессора Николаса Пеппаса (Nicholas A. Peppas), разработали биоразлагаемую капсулу, способную заменить пациентам с гемофилией В инъекции требующегося им фактора свертываемости крови. Переход с инъекций на такие капсулы не только удешевит и упростит терапию, но и сделает ее менее травматичной.

Гемофилии А и В – это наследственные заболевания, при которых в организме человека отсутствует один из необходимых для свертывания крови белков. По статистическим оценкам в мире живет около 400 000 человек с гемофилией. Для устранения симптомов, таких как кровотечения и боль в суставах, а также для предотвращения дальнейших повреждений суставов эти люди нуждаются в регулярных инъекциях факторов свертывания крови. Гемофилия поражает людей во всем мире, однако в глобальном масштабе доступ к адекватной терапии заболевания ограничен стоимостью препаратов, потребностью в квалифицированном медицинском персонале и возможными осложнениями инъекций.

Авторы разработали альтернативный подход терапии гемофилии В, представляющий собой биоразлагаемую систему для пероральной доставки фактора свертывания крови IX, отсутствующего в организме пациентов с этим типом заболевания. Она представляет собой капсулу, наполненную микро- и наночастицами, несущими терапевтический белок.

Основной сложностью при разработке такой системы была нестабильность белка в условиях изменяющегося уровня кислотности пищеварительного тракта человека. Разработанная авторами оболочка капсулы обеспечивает защиту своего содержимого от ферментов и кислой среды желудка, однако в тонком кишечнике в условиях повышающегося рН (защелачивания среды) капсула постепенно набухает и деградирует под действием пищеварительных ферментов, медленно высвобождая препарат в просвет кишечника.

HEMOPHILIA.jpg

Схематичное изображение биоразлагаемой системы, доставляющей в организм фактор свертывания кров IX, необходимый для предотвращения кровотечений у пациентов с гемофилией В.

По словам авторов, в сегодняшнем виде 2 капсулы примерно эквиваленты 1 инъекции фактора свертывания. Однако они надеются, что в будущем им удастся повысить емкость системы и уменьшить количество капсул.

В настоящее время они планируют проведение доклинических исследований системы и в конечном итоге надеются получить одобрение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на ее клиническое применение.

Статья Sarena D. Horava et al. Biodegradable hydrophilic carriers for the oral delivery of hematological factor IX for hemophilia B treatment опубликована в International Journal of Pharmaceutics.

Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам University of Texas at Austin: UT Austin Engineers Develop First-Ever Capsule to Treat Hemophilia.

05.12.2016


Читать статьи по темам:

наследственные болезни доставка препаратов Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Краткая энциклопедия генотерапии

Генную терапию сегодня можно определить как лечение заболеваний путем введения генов в клетки пациентов с целью направленного изменения генных дефектов или придания клеткам новых функций.

читать

Мышей вылечили от гемофилии

Введение двух векторов с постепенном увеличением доз привело к появлению устойчивой активности фактора IX на нормальном уровне и выше на протяжении четырёх месяцев.

читать

Транспортная РНК против нонсенс-мутаций

Исследователи из Университета Айовы использовали искусственную тРНК для восстановления производства белка, который обычно отсутствует или испорчен у людей с муковисцидозом.

читать

Генотерапия частично вернула крысам зрение

Новый подход генной инженерии позволяет высокой точностью прицельно встраивать фрагменты ДНК в хромосомы неделящихся клеток.

читать

Еще один метод лечения серповидноклеточной анемии

Похожая, но менее эффективная методика удаления дефектной версии HBB была представлена другой группой ученых из университета Беркли всего месяц назад.

читать

Генотерапия бета-талласемии

Американские ученые разработали метод генетической коррекции на основе пептидонуклеиновых кислот, который эффективно устранил симптомы бета-талассемии у мышей.

читать