Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • БиоМолТекст-18
  • Vitacoin

Найден препарат от болезни Хантингтона

Ксения Малышева, Naked Science

Каждый год болезнь Хантингтона развивается у нескольких тысяч человек. Она начинается с перепадов настроения и депрессии, позднее теряется контроль над движениями, затем развивается деменция; на поздних стадиях наступает паралич. Лекарства от этой болезни нет, и о ее патогенезе до сих пор известно слишком мало: так, например, до сих пор не установлена функция белка, мутация в гене которого вызывает развитие болезни. Заболевание обычно проявляется в возрасте 30–45 лет. Пациенты с болезнью Хантингтона вынуждены годами жить, зная, каким будет конец; заболевание освещено в массовой культуре, к примеру, в сериале «Доктор Хаус».

В мутантном гене HTT многократно умножается кодон (триплет нуклеотидов) CAG в гене HTT; этот кодон многократно повторяется и в немутантной форме гена; болезнь развивается, когда число повторов превышает 36. В результате экспрессии мутантного гена вместо нормального белка хантингтина Htt синтезируется его токсичная форма mHtt.

Новый препарат Ionis-HTTRx, который тестировали Сара Табризи (Sarah Tabrizi) и ее коллеги из Центра изучения болезни Хантингтона Университетского колледжа Лондона, представляет собой сигнальную молекулу, которая препятствует синтезу мутантного белка на рибосоме. Доставка препарата осуществляется путем эпидуральной инъекции.

В первой фазе клинического исследования участвовало 46 мужчин и женщин из Великобритании, Германии и Канады с болезнью Хантингтона на ранних стадиях развития. Три четверти добровольцев получили четыре инъекции препарата с интервалом в месяц; остальные получили плацебо. Сразу после первой инъекции концентрация mHtt в спинномозговой жидкости резко падала. Чем больше была доза препарата, тем заметнее было падение концентрации токсичного белка. Последний факт дает основания полагать, что выработка mHtt падала из-за действия лекарства. Побочных эффектов не наблюдалось.

Число пациентов, участвовавших в исследовании, было слишком невелико для того, чтобы можно было сделать окончательные выводы и перейти ко второй фазе, поэтому швейцарская фармакологическая компания Roche, спонсирующая разработку, планирует запустить новое, более масштабное исследование. Табризи надеется, что оно пройдет так же успешно, как и первое. «Если препарат работает так, как мы думаем, болезнь Хантингтона можно будет лечить еще до появления первых симптомов; в лучшем случае пациентам потребуется трех-четырехмесячный курс лечения, и болезнь будет побеждена», – рассказывает она.

О результатах клинического исследования рассказывает газета The Guardian, статья готовится к публикации в рецензируемом журнале в 2018 году.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


назад

Читать также:

Лечение бокового амиотрофического склероза: первый этап

Экспериментальный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза на основе антисмысловой РНК, блокирующей продукцию мутантного белка SOD1, продемонстрировал свою безопасность в клиническом исследовании I фазы.

читать

Стволовые клетки против бокового амиотрофического склероза

FDA одобрило проведение фазы II клинического исследования терапии БАС, в рамках которого будет определена максимальная допустимая доза вводимых в спинной мозг нервных стволовых клеток и изучены потенциальные эффекты лечения.

читать

CRISPR/Cas против болезни Гентингтона

Перспективным методом лечения нейродегенеративных заболеваний может стать система CRISPR/Cas9

читать

Болезнь Гентингтона

Молекулярный нейрогенетик Дэвид Рубинштейн – об этой наследственной болезни и сходных с ней нейродегенеративных заболеваниях, вызванных агрегацией белков.

читать

Стволовые клетки и нейродегенеративные заболевания (6)

Болезнь Гентингтона является фатальным заболеванием, на настоящий момент неизлечимым. Терапия стволовыми клетками вместе с генотерапией могут помочь в борьбе с этой болезнью.

читать

Экзоскелет для детей

Первый в своем роде детский экзоскелет позволяет пациентам со спинальной мышечной атрофией ходить, предотвращая развитие губительных для здоровья последствий неподвижности.

читать