Рассеянный склероз вылечат липосомы с миелином
Учёные из ИБХ РАН разработали препарат для терапии рассеянного склероза
Юлия Шуляк, ИБХ РАН
Команда учёных из Института биоорганической химии РАН, компаний «Фармсинтез» и “Xenetic Biosciences” и Санкт-Петербургского городского центра по лечению рассеянного склероза № 31 создала новую форму вакцины для лечения одного из тяжелейших нейродегенеративных заболеваний аутоиммунной природы. Препарат успешно прошёл доклинические испытания и две стадии клинических, что, в случае положительных результатов третьей стадии, позволит использовать его в лечении больных рассеянным склерозом. Результаты опубликованы в журнале Neurotherapeutics (Belogurov et al., CD206-Targeted Liposomal Myelin Basic Protein Peptides in Patients with Multiple Sclerosis Resistant to First-Line Disease-Modifying Therapies: A First-in-Human, Proof-of-Concept Dose-Escalation Study).
Рассеянный склероз (РС) – нейродегенеративное заболевание, при котором происходит повреждение миелиновой (защитной) оболочки нервных волокон. Этот процесс приводит к постепенной утрате различных функций нервной системы, связанных с физическим и психоэмоциональным состоянием больного. В России от болезни страдают более 200 тысяч человек в возрасте от 15–25 лет, что делает её сложной социальной проблемой.
– Множество лабораторий по всему миру работает над поиском эффективных решений для лечения и терапии рассеянного склероза, – говорит Алексей Белогуров, кандидат химических наук, старший научный сотрудник Лаборатории биокатализа ИБХ РАН, один из авторов статьи. – Несмотря на распространенность заболевания, идеального лекарства не существует, и большинство препаратов вызывает побочные действия. В России основная масса препаратов закупается заграницей за счёт бюджета, например, один из самых популярных препаратов обходится в сумму более 3 млрд. рублей ежегодно. Очевидно, что решить социальную и экономическую задачу способно создание качественного отечественного лекарства, чем мы сейчас и занимаемся.
Учёные из ИБХ РАН предложили вакцину, главный компонент которой – липосомы (липидные пузырьки-транспортёры). Они содержат фрагменты белка миелина, в организме выполняющего роль структурного изолятора нервных волокон. В ходе эксперимента были отобраны три фрагмента белка, один из которых обладает терапевтическим эффектом на начальных этапах развития болезни, а два других предотвращают развитие патологии на стадии ремиссии. В лаборатории установили, что самый эффективный вариант – совместное введение всех трех фрагментов внутри липосом.
Доклинические испытания проводили на крысах линии Dark Agouti (DA), больных экспериментальным аутоиммунным энцефаломиелитом, который похож на рассеянный склероз у человека. В результате установили положительное действие фрагментов белка миелина и опробовали разработанную вакцину. Создать препарат помогли предыдущие достижения лаборатории, в частности, методика инкапсулирования фрагментов белка миелина, то есть окружение пептидов однослойной липосомой.
– Созданные вакцины были протестированы в серии клинических испытаний на здоровых добровольцах и пациентах с рассеянным склерозом, проведенных в пяти крупных национальных центрах на территории России. Мы установили, что препарат обладает хорошей переносимостью и очень малой вероятностью осложнений, – отмечает Алексей.
Значимость основного белка миелина и его перспективность для исследований в области терапии рассеянного склероза сотрудники лаборатории показали еще в 2006–2008 годах. Тогда учёные исследовали аутоантитела из сыворотки крови больных рассеянным склерозом и лабораторных животных, развивающих экспериментальный аутоиммунный энцефалит. Этот цикл работ стал отправной точкой для разработки эффективной терапии этой патологии.
Остаётся ждать результатов заключительной фазы клинических испытаний, которая допустит новый препарат до клинической практики для лечения рассеянного склероза.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
27.06.2016