Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Moderna Therapeutics: лекарственный футуризм

Отрасль очень внимательно следит за развитием инновационной терапии на базе матричной РНК

Мосмедпрепараты

«Модерна терапьютикс» (Moderna Therapeutics), одно из самых засекреченных биотехнологических предприятий, рассказывает о себе с большой неохотой. Действительно, к чему посвящать конкурентов в наработки, в которые было инвестировано обилие средств. И всё же интерес к ее достижениям в инновационной терапевтической области на базе матричной РНК (мРНК) подогрет как никогда.

Вместо того чтобы заниматься открытием и разработкой низкомолекулярных и биологических препаратов – привычных для отрасли, или прорабатывать куда более зрелую генную терапию, «Модерна» обращается к транскрипционным механизмам. Речь идет о доставке мРНК-инструкций в клетки, чтобы заставить их замещать, ингибировать или, наоборот, синтезировать протеины, помогающие предотвратить либо справиться с заболеванием.

Подход «Модерна» усматривается перспективным с позиций затратности и скорости. Достаточно один раз выяснить, как синтезировать и доставлять мРНК, чтобы можно было бы «штамповать» их в неограниченных масштабах, лишь меняя набор кодируемых инструкций. Традиционная фармация предполагает запуск полного цикла создания нового лекарственного соединения каждый раз с самого начала, вот почему появление прорывных препаратов обходится отрасли в не менее чем 1,5 млрд долларов и 14 лет труда.

Пусть публично о компании известно мало, зато крупные игроки фарминдустрии весьма неплохо осведомлены о ее идеях. Даром что ли «АстраЗенека» (AstraZeneca), «Алексион фармасьютикалс» (Alexion Pharmaceuticals), «Мерк и Ко» (Merck & Co.) и «Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) прилично вложились в партнерство с «Модерна».

Более того, ряд проектов спонсируются Управлением перспективных биомедицинских исследований и разработок (BARDA) при Министерстве здравоохранения и социальных служб США и Управлением перспективных исследовательских проектов (DARPA) при Министерстве обороны США.

В январе компания разродилась обильным заявлением, проливающим свет на конкретику своей деятельности по части мРНК-лекарств, нацеленных на инфекционные заболевания, иммуноонкологию, сердечно-сосудистые болезни. А сейчас, по прошествии восьми месяцев молчания, поделилась очередными свершениями и намерениями.

Во-первых, на конвейере «Модерна» собрано 16 лекарственных проектов, семь из которых проходят клинические испытания фазы I.

Во-вторых, «Модерна» отказалась от бизнес-модели исследований и разработок на основе венчурных предприятий. Раньше в структуру компании входили четыре отдельных фирмы: Onkaido Therapeutics, Valera, Elpidera и Caperna, занимающиеся онкологией, инфекциями, редкими патологиями и персонализированными противораковыми вакцинами. Сейчас все они устранены, перейдя под крыло единого бренда «Модерна».

В-третьих, идет строительство производственной площадки для проведения клинических исследований мРНК-препаратов. Объект площадью 18,5 тыс. кв. м будет запущен в строй к середине 2018 года.

В-четвертых, в июле разорвано заключенное в январе 2014 года соглашение с «Алексион» – она решила реструктуризировать свой бизнес. В этом нет ничего плохого, учитывая, что благодаря плодотворному сотрудничеству «Модерна» накопила нужную экспертизу в сфере орфанных заболеваний. Один из прежних совместных проектов, mRNA-3704, выставлен в приоритет разработки: он нацелен на терапию редкого заболевания печени – метилмалоновой ацидемии (MMA).

В-пятых, успешно закончены первые в мире клинические испытания мРНК-терапии. Экспериментальный AZD-8601, кодирующий фактор роста эндотелия сосудов-A (VEGF-A) и изучаемый совместно с «АстраЗенека», завершил фазу I на пациентах с диабетом 2-го типа, доказав состоятельность подхода. Он готовится вступить в фазу IIa на пациентах с сердечной недостаточностью, проходящих шунтирование коронарной артерии.

Локальное тканевое введение AZD-8601 поможет формированию дополнительных кровеносных сосудов, тем самым улучшая кровоснабжение. Подобный регенеративный механизм пригодится пациентам с сердечной недостаточностью или после инфаркта, а также страдающим диабетическими ранами и ишемическими сосудистыми заболеваниями.

Наконец, начаты клинические исследования фазы I первого иммуноонкологического препарата-кандидата «Модерна» – mRNA-2416, который кодирует лиганд костимулирующего мембраносвязанного протеина OX40, или CD134, усиливающий функциональность T-лимфоцитов в их способности прикрепляться и атаковать раковые клетки. Экспериментальный мРНК-препарат тестируется путем внутриопухолевой инъекции.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
 18.09.2017


Читать статьи по темам:

разработка препаратов РНК клинические исследования Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

РНК-интерференция – большие надежды в борьбе с гемофилией

Эксперименты на мышах и приматах показали, что подкожное введение экспериментального препарата ALN-AT3 обеспечивает дозо-зависимую продолжительную инактивацию антитромбина, способствуя нормализации процессов свертывания крови.

читать

Антисмысловые микроРНК помогут в лечении сердечной недостаточности

Американские ученые расшифровали, как небольшой фрагмент РНК – микроРНК-25 – способствует прогрессированию сердечной недостаточности, и показали, что путем блокирования микроРНК-25 антисмысловой РНК можно затормозить этот процесс.

читать

Лечение бокового амиотрофического склероза: первый этап

Экспериментальный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза на основе антисмысловой РНК, блокирующей продукцию мутантного белка SOD1, продемонстрировал свою безопасность в клиническом исследовании I фазы.

читать

РНК-интерференция против рака

Результаты первого клинического исследования фазы I препарата, в основе действия которого лежит явление РНК-интерференции, свидетельствуют о безопасности и потенциальной эффективности лекарственных средств этого класса.

читать

Лекарство для РНК

Американские ученые нашли низкомолекулярное соединение, способное (пока – в культуре человеческих клеток) блокировать один из дефектов РНК и устранять проявления вызванного им заболевания.

читать

МикроРНК против миелоидного лейкоза

Тяжелое злокачественное заболевание крови, известное как острый миелоидный лейкоз, можно вылечить, усилив активность определенного типа микроРНК

читать