Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Biohacking
  • Био/​мол/​текст
  • Vitacoin

Генотерапия и фармакоэкономика

Для генной терапии производство стало неразрешимой задачей

Александр Носков, Хайтек+

Перспективные медицинские стартапы, сулящие терапию от неизлечимых ныне болезней, привлекли около $13 млрд. В лабораториях они показывают удивительные результаты, но буквально все рискуют прогореть из-за пока непреодолимого препятствия – производства.

С генной терапией связывают прогресс в лечении многих неизлечимых сейчас заболеваний, включая болезнь Альцгеймера. Первые препараты стоят сотни тысяч долларов, а сама отрасль привлекла около $13 млрд. Однако, как считает Business Insider, вся отрасль может превратиться в пузырь. Сейчас масштабирование производства – неразрешимая задача.

Генной терапией называют совокупность методик по «настройке» клеток тела для противостояния определенным болезням. Первый одобренный в США препарат Onpattro предназначен для борьбы с транстиретиновым амилоидозом. Он работает на основе методики РНК-интерференции, а годичный курс обойдется в $450 000.

К сожалению, такая цена отражает не только уникальный характер предложения, но и сложности в масштабировании.

Тони Хури из консультационной компании Project Farma описывает проблемы отрасли, прибегая к аналогии. Представьте, что вы печете вкуснейшие пирожки для родственников – мешая тесто руками и в кухонной духовке. Если поступит заказ на 10 000 булочек, все эти процессы придется поменять, но это хотя бы возможно для большинства рецептов. Однако в генной терапии способа «масштабировать рецепт» пока не придумали. Как и способа ускорить синтез вирусов направленного действия.

Это главная причина того, что стартапы чаще ищут способы излечить редкие заболевания. А также того, что генная терапия рискует никогда не стать «оружием выбора». А пока подход остается необычным, регуляторы предъявляют максимально жесткие требования. Это означает десятилетний цикл разработки – и соответствующий ценник в случае успеха, который мешает предложить терапию большему числу пациентов. Круг замыкается.

Впрочем, пока на рынке заключаются сделки на сотни миллионов и миллиарды долларов – и, видимо, гиганты фармацевтики надеются разорвать замкнутый круг и вывести технологию в свет.

BI приводит в своем материале самые показательные примеры. Лондонская MeiraGTx заключила с Johnson & Johnson партнерство на $440 млн, намереваясь исследовать новые методы производства. Компанию Spark Therapeutics швейцарский фармацевтический гигант Roche купил за $5 млрд. А создатели компании Paragon Bioservices получили $1,2 млрд от изготовителя лекарств Catalent.

Такие суммы тоже отражают не только перспективы, но и цены в этой индустрии. Например, арендовать мощности на стороне и синтезировать лекарства для начала клинических испытаний стоит около $7,4 млн. Однако, как указывает топ-менеджер Mustang Bio Кнут Нисс, это все равно вдвое дешевле, чем организовать свое производство.

Оптимисты считают, что перелом обязательно наступит – стоит лишь подтвердить эффективность терапии. Они напоминают о нелегкой дороге на медицинский рынок моноклональных антител (MAB). Первоначально производители наталкивались на все новые и новые барьеры в попытке наладить стабильный выпуск, а теперь MAB – основа целого ряда препаратов против рака, которые продаются по всему миру.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия бизнес фармпроизводство Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия рака и фармакоэкономика

Внедрение генотерапии рака вызовет серьезные финансовые последствия для систем здравоохранения даже богатых стран.

читать

Деньги из генов

Спустя всего три года с момента открытия своего потенциала в редактировании генов новая техника CRISPR стала самой горячей и спорной в области геномики. А теперь это больше, чем наука: это и крупный бизнес.

читать

CAR-T против миеломы

Китайские исследователи опубликовали результаты первого клинического исследования терапии ГМ-лимфоцитами множественной миеломы.

читать

Генетическая бомбардировка

Используя технологию CRISPR, ученые под руководством Джорджа Черча провели 13200 генетических «операций» над клеткой.

читать

Мыши прозрели

Американские ученые превратили сигнальные клетки сетчатки в фоточувствительные и частично восстановили зрение у слепых мышей.

читать

Встать по звонку

Генный препарат позволит восстановить нервную ткань, усилив способность организма к регенерации.

читать