Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • vsh25
  • mmif-2019
  • Vitacoin

Персонализированная медицина: скрининг потенциальных лекарств на клетках пациента

Стволовые клетки использовали для оценки эффекта лекарственного препарата

Медновости

Исследователи из Университета Джонса Хопкинса сообщили о конкретных шагах на пути использования стволовых клеток для изучения действия лекарств на клетки больного организма, сообщает Science Daily (Use of Stem Cells in Personalized Medicine).

Работа, описанная в последнем номере Nature Biotechnology (Lee et al., Large-scale screening using familial dysautonomia induced pluripotent stem cells identifies compounds that rescue IKBKAP expression – ВМ), началась несколько лет назад с изучения возможности тестирования экспериментальных препаратов на специализированных больных клетках, выращенных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSCs). Габсан Ли (Gabsang Lee) с коллегами тогда изъяли клетки кожи у человека с редким генетическим заболеванием, синдромом Райли-Дея. Выбор этого заболевания был связан с тем, что оно затрагивает лишь один тип нервных клеток, выделить которые традиционной биопсией практически невозможно.

В экспериментах по проверке концепции ученые с помощью известных биохимических факторов (они называются факторами Яманаки) перепрограммировали клетки кожи в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, способные превращаться в клетки разной специализации, и получили из них нервные клетки.

«Мы не можем изучать нервные клетки напрямую, но этот подход позволил нам впервые увидеть, что именно происходит при развитии заболевания», – говорит Ли.

Один из симптомов синдрома Райли-Дея – пониженная болевая чувствительность, до 30 лет доживает лишь половина пациентов.

В недавнем исследовании Ли с коллегами из Мемориальной больницы Слоан-Кеттеринг использовали те же лабораторно выращенные нервные клетки синдрома Райли-Дея для скрининга семи тысяч препаратов. С помощью робота, запрограммированного на анализ их эффекта, ученым удалось быстро идентифицировать восемь соединений для последующего тестирования, и только одно – SKF-86466 – показало несомненную способность останавливать или обращать развитие болезни на клеточном уровне.

Как пояснил Габсан Ли, клинические испытания SKF-86466 невозможны из-за малого количества пациентов с синдромом Райли-Дея в мире, но вместо этого соединения можно использовать очень похожий препарат, разрешенный к применению по другим показаниям.

Прикладное значение экспериментов Ли с соавторами выходит далеко за пределы синдрома Райли-Дея. Как поясняет ученый, «существует множество редких (орфанных) генетических заболеваний, которые никогда не станут объектом разработки новых лекарств при принятой дорогостоящей модели этого процесса. Мы показали, что в поиске лечения таких болезней может быть иной путь», – заключает он.

Кроме того, перепрограммированные клетки позволяют специально разработать лечение не только для болезни, но и для индивидуального пациента. По словам ученого, индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, полученные из клеток самого пациента, можно культивировать, затем протестировать различные лекарства на этой культуре, выбрав в результате наиболее эффективное для конкретного больного, персонализировав, таким образом, лечение «в чашке Петри», а не методом проб и ошибок на самом пациенте.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
28.11.2012

назад

Читать также:

Лекарства от муковисцидоза можно тестировать «в пробирке»

Эпителий легких из клеток кожи пациентов с муковисцидозом – исключительно ценный инструмент для скрининга и тестирования потенциальных препаратов для лечения этого заболевания, а также других болезней легких.

читать

Болезнь Гентингтона можно изучать «в пробирке»

Исследователи превратили индуцированные плюрипотентные стволовые клетки в нейроны, демонстрирующие признаки болезни Гентингтона. Эти клетки можно использовать для тестирования методов терапии этого неизлечимого на сегодняшний день заболевания.

читать

Репрограммирование клеток для регенеративной медицины (3)

Заболевания человека можно рассматривать как суммарный результат генетических, внешних и эпигенетических факторов, что следует учитывать при моделировании болезней in vitro с помощью репрограммированных клеток.

читать

Репрограммирование клеток для регенеративной медицины (2)

Исследователи уже начали работу над созданием экспериментальных моделей путем репрограммирования клеток пациентов с широким спектром заболеваний.

читать

Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки на пути в клинику

Судя по скорости, с которой развивается область клеточных технологий, клиническое применение индуцированных плюрипотентных клеток для лечения многих заболеваний, трансплантации тканей и органов, а также омоложения организма маячит на горизонте.

читать