Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Антитела против «синдрома каменного человека»

Найден «виновник» наследственного окостенения мягких тканей

N+1 

Группа генетиков и биохимиков из биотехнологических компаний Regeneron Genetics Center Inc. и Regeneron Pharmaceuticals Inc. раскрыла механизм превращения мышечной и соединительной ткани в костные наросты при врожденном генетическом заболевании – фибродисплазии оссифицирующей прогрессирующей (ФОП). Ученые установили, что ключевую роль в патологическом превращении клеток играет белок активин А. Результаты работы опубликованы в журнале Science Translational Medicine: Hatsell et al., ACVR1R206H receptor mutation causes fibrodysplasia ossificans progressiva by imparting responsiveness to activin A (коротко об этом сообщает пресс-релиз Regeneron Discovery on Cause of Rare Genetic Bone Disease Detailed in Science Translational Medicine Publication – ВМ).


Скелет больного фибродисплазией оссифицирующей прогрессирующей. 
Фотография: Wikimedia Commons

ФОП – очень редкое и тяжелое генетическое заболевание, при котором мягкие ткани прогрессивно превращаются в кости. Это приводит к тяжелой инвалидизации и нередко к летальному исходу в раннем возрасте. Триггером, включающим перерождение тканей, часто выступают ушибы, воспаления, мелкие травмы. Однако бывает, что болезнь обостряется и без всяких видимых причин. Еще в 2006 году было установлено, что у 97 процентов страдающих этим заболеванием наблюдается мутация гена ACVR1 кодирующего особые белки на поверхности клеток – рецепторы активина А. 

Ученые вывели мышей со сходной генетической мутацией и симптомами ФОП (что было достаточно сложно, так как большинство таких мышей погибает еще в утробе матери). На первом этапе исследования биохимики давали мышам особое лекарство, которое блокировало рецепторы ACVR1 и не давало каким-либо их лигандам связаться с ними. Это привело к исчезновению симптомов ФОП. Из чего следовало, что патологическая активность клеток связана не с самими рецепторами, а воздействием определенного лиганда. 

На втором этапе экспериментов ученые вживляли мышам специальные тампоны с потенциальными лигандами для рецептор. К удивлению исследователей, тампоны, смоченные активином А, оссифицировались (превращались в костную ткань). Дело в том, что хотя ACVR1 является рецептором активина А, последний никогда не подозревали в патологическом воздействии: у здоровых людей он, наоборот, блокирует рецептор, не давая ему связываться с другими лигандами (например, белками морфогенеза, ответственными за рост и регенерацию костной ткани). 

Разобравшись с механизмом заболевания, ученые смогли быстро разработать экспериментальную терапию на основе моноклональных антител, против активина А. После введения антител мыши до 6 недель оставались здоровыми и не демонстрировали каких-либо симптомов.

Активины – особые белки, факторы роста, играющие важную роль в эмбриональном развитии (особенно в дифференцировке клеток мезодермы из которой развиваются мышечная и костная ткань). Также, вместе с ингибинами, они участвуют в регуляции деятельности половых желез (яичников и яичек), секреции и менструального цикла. Но самое главное – активины участвуют в иммунном ответе организма и вырабатываются при любых типах воспалений, что еще раз подтверждает их связь с ФОП.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
04.09.2015

Читать статьи по темам:

антитела наследственные болезни разработка препаратов рецепторы Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Аутоиммунные болезни (1)

Когда иммунная система бунтует против собственного организма и вместо патогенов иммунный ответ вызывают его клетки – это называют аутоиммунной болезнью.

читать

Тест-полоска для ранней диагностики инсульта

Бурятские ученые разрабатывают в лаборатории «Сколково» экспресс-тест, позволяющий диагностировать инсульт и предынсультное состояние у человека.

читать

Следствие ведет ВироСкан

Что нам дает метод глобального сканирования иммунитета на присутствие в крови человека всевозможных противовирусных антител?

читать

Первый биоинженерный лимфатический узел

Трёхмерный синтетический иммунный орган превосходит существующие двухмерные аналоги и производит активные В-лимфоциты в 100 раз быстрее.

читать

VirScan – «машина времени» для вирусологов

Ученые из Гарварда создали универсальный детектор вирусов VirScan, который раскрывает историю заражения человека различными вирусами за всю его жизнь, используя всего одну каплю крови, и один такой тест обойдется всего в 25 долларов США.

читать