Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Отключение «звукового ежика» помогло мышам с синдромом Дауна

Исследователи университета Джонса Хопкинса и Национальных институтов здравоохранения США, работающие под руководством профессора Роджера Ривса (Roger Reeves), идентифицировали соединение, однократный прием которого сразу после рождения значительно улучшает способность к обучению и память мышиной модели синдрома Дауна.

Синдром Дауна – редкое генетическое заболевание, при котором в геноме человека содержится три копии 21-й хромосомы и, соответственно, по 3 копии более чем 300 локализованных на ней генов. Синдром Дауна проявляется умственной отсталостью, характерными чертами лица, снижением продолжительности жизни, а также, в части случаев, проблемами с сердцем и другими органами. Учитывая количество задействованных в заболевании генов, появление эффективных методов его лечения практически нереально.

В своем исследовании авторы использовали генетически модифицированных мышей, имеющих дополнительные копии 50% генов, локализующихся на 21-й хромосоме человека. Для животных были характерны многие характеристики заболевания, в том числе сравнительно маленький мозжечок (у людей с синдромом Дауна размер мозжечка составляет примерно 60% от нормы) и сложности с запоминанием и обучением.

Взяв за основу работы результаты более ранних экспериментов, посвященных изучению механизмов влияния синдрома Дауна на развитие мозга, авторы предприняли попытку стимулировать биохимический каскад, известный как запускающий рост и развитие головного мозга сигнальный механизм, опосредуемый белком sonic hedgehog («звуковой ежик» – ген этого белка назван в честь героя одноименной компьютерной игры). Для этого они однократно ввели новорожденным мышам соединение, являющееся агонистом этого белка. Этого было достаточно для формирования у животных полноценного мозжечка.


Мозжечок мышиной модели синдрома Дауна после терапии экспериментальным препаратом (слева),
без терапии (в центре) и мозжечок нормальной мыши (справа). Рисунок из статьи в Sci. Transl. Med
.

Более того, при выполнении стандартных заданий, используемых для оценки способности мышей к запоминанию и обучению, таких как водный лабиринт, перенесшие терапию животные не уступали нормальным мышам.

По словам Ривса, для выяснения причин эффективности такого лечения необходимо проведение дополнительных исследований. Дело в том, что анализ клеток гиппокампа, считающихся ответственными за обучение и страдающих при синдроме Дауна, не выявил никаких изменений, предположительно вызываемых экспериментальной терапией. Согласно одной из гипотез, положительный эффект терапии обусловлен усилением взаимосвязи между мозжечком и гиппокампом.

Создание на основе экспериментального препарата лекарственного средства, пригодного для клинического применения, весьма проблематично, так как воздействие на исключительно важный биологический механизм чревато множеством нежелательных побочных реакций, в том числе повышением риска развития рака. Однако результаты исследования могут лечь в основу более избирательно действующей терапии. С другой стороны, очевидно, что и такая терапия не сможет обеспечить полного излечения этого исключительно сложного заболевания.

Статья Ishita Das et al. Hedgehog Agonist Therapy Corrects Structural and Cognitive Deficits in a Down Syndrome Mouse Model опубликована в журнале Science Translational Medicine.

Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Johns Hopkins Medicine:
Experimental Compound Reverses Down Syndrome-Like Learning Deficits in Mice.

05.09.2013

Читать статьи по темам:

мозг разработка препаратов хромосомы Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Механизм действия потенциального препарата для лечения болезни Альцгеймера

Расшифрован механизм, посредством которого краситель метиленовый синий предотвращает агрегацию тау-белков при болезни Альцгеймера. Это открывает новые перспективы в разработке подходов к лечению этого заболевания.

читать

Блокирование фермента поможет при рассеянном склерозе

Блокирование активности фермента гиалуронидазы стимулирует восстановление миелиновой оболочки нервных волокон, разрушающейся при рассеянном склерозе и других неврологических заболеваниях.

читать

Таблетка от давления… и старческого маразма

Первичные результаты клинического исследования препарата гуанфацина, изначально предназначавшегося для лечения гипертонии, показали, что но снижает симптомы старческих нарушений кратковременной памяти.

читать

Таблетки для ума

Создавая препараты, которые помогают больным, ученые заодно предлагают средства для поумнения здоровым людям. Эти препараты принято называть "cognition enhancers" – средства, стимулирующие познавательные способности.

читать

Ученые вырастили «в пробирке» модель мозга человека

Вернее, она выросла сама: стволовые клетки самоорганизовались в мозговой «органоид» размером с арахисовое зерно. Это невероятно ценная модель для изучения патологий развития и нейродегенеративных заболеваний.

читать

Электронная телепатия

Исследователи из Вашингтонского университета разработали неинвазивный интерфейс, позволяющий через Интернет одному человеку управлять (пока – несложными) движениями другого.

читать