Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • techweek
  • Biohacking
  • Био/​мол/​текст

Доставка ножниц для ДНК

Международная группа исследователей из Университета Тафтса (США) и Китайской академии наук модернизировали механизм доставки инструментов для редактирования генов CRISPR/Cas9 в печени. Ученые использовали биоразлагаемые наночастицы синтетического липида, доставляющие в клетку инструменты для редактирования. В экспериментах с культурами клеток человеческой почки, синтезирующими зеленый флуоресцентный белок, эффективность повреждения соответствующего гена достигала 90%.

nanoCRISPR1.jpg

Комплекс CRISPR/Cas9 в процессе разрезания целевой ДНК. Источник: Visual Science and Skoltech.

Разработанные липидные наночастицы инкапсулируют информационную РНК (иРНК), кодирующую Cas9, и указывающую РНК-гид. Как только содержимое наночастиц попадает в клетку, запускается производство белка Cas9 по шаблону иРНК. Особенность наночастиц для доставки состоит в дисульфидных связях между синтетическими липидами. Внутри клетки дисульфидная связь наночастиц разрывается, содержимое (инструменты для редактирования) быстро и эффективно высвобождается.

nanoCRISPR2.jpg

Липиды, содержащие биоразлагаемые связи, образуют стенку наночастиц, инкапсулирующих мРНК Cas9 и РНК-гид. При попадании в клетку in vitro или in vivo связи разрушаются, частицы распадаются, высвобождая «багаж», и начинается трансляция иРНК в активный фермент для редактирования генома CRISPR/Cas9. Источник: статья в журнале Advanced Materials.

Исследователи испытали новый метод на мышах. Они нацелили CRISPR/Cas на ген PCSK9, чтобы снизить уровень липопротеидов низкой плотности (так называемого плохого холестерина).

В результате экспрессия PCSK9 в печени мышей снизилась в 5 раз по сравнению с контрольной группой.

Система редактирования генов CRISPR/Cas9 – это мощный и перспективный инструмент, раскрывающий функции сотен генов. В настоящее время его не используют с  терапевтической целью для лечения различных заболеваний из-за ряда сложностей, включая безопасную доставку компонентов для редактирования внутрь клетки. Авторы надеются, что их работа поможет преодолеть некоторые технические преграды и внесет свою лепту в процесс внедрения CRISPR/Cas в клиническую практику.

Статья J. Liu et al. Fast and Efficient CRISPR/Cas9 Genome Editing In Vivo Enabled by Bioreducible Lipid and Messenger RNA Nanoparticles опубликована в журнале Advanced Materials.

Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Tofts Now: Novel nanoparticles deliver CRISPR gene editing tools into the cell with much higher efficiency.


Читать статьи по темам:

генотерапия наномедицина доставка препаратов Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

«Зеленые наночастицы»

Наночастицы на основе одного из флавоноидов зеленого чая оказались хорошим вектором для доставки терапевтических РНК в клетки.

читать

Нанокопья вместо вирусов

Микроскопические структуры, похожие на острые осколки стекла, способны быстро, безопасно и адресно доставлять гены в клетки.

читать

Искусственный вирус из Китая поможет вылечить рак

Китайские ученые разработали новый способ доставки ДНК в клетки животных и человека. Для этого они используют наночастицы, названные авторами искусственными вирусами.

читать

Генная терапия рака мозга: новые успехи

Результатом нового метода генотерапии с использованием наночастиц в качестве носителей терапевтического гена было уменьшение размеров опухолей и значительное увеличение выживаемости животных.

читать

Свежее решение для генотерапии: наноструктуры из поливалентных нуклеиновых кислот

Наноструктуры из поливалентных нуклеиновых кислот открывают огромные перспективы в разработке новых методов генной терапии для лечения огромного количества заболеваний.

читать