Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • AI
  • medtech
  • ММИФ-2018

Эмбрионы защитили от ВИЧ

Российские биологи создали устойчивые к ВИЧ человеческие эмбрионы

Дарья Спасская, N+1

Ученые из нескольких московских институтов провели первый в России эксперимент по редактированию человеческих зигот при помощи системы CRISPR-Cas9 и получили эмбрионы, несущие мутацию в гене CCR5, которая определяет устойчивость к заражению вирусом иммунодефицита человека. Результаты исследования описаны в собственном научном журнале РНИМУ имени Пирогова – Вестник РГМУ(Кодылева и др., Эффективность создания делеции CCR5Ddelta32 методом CRISPR-Cas9 в эмбрионах человека).

Вирус иммунодефицита заражает клетки, а именно CD4+ лимфоциты, через взаимодействие с рецептором на их поверхности, который кодируется геном CCR5. Небольшая часть человеческой популяции имеет мутацию в этом гене (делецию 32 нуклеотидов, CCR5Δ32), которая блокирует взаимодействие вируса с рецептором и делает ее носителя устойчивым к заражению.

Идея использовать эту мутацию в терапевтических целях появилась после истории с «берлинским пациентом», когда человек с ВИЧ, которому сделали пересадку костного мозга от донора с мутацией, вылечился от инфекции. Разработанные с тех пор инструменты редактирования генома (цинковопальцевые нуклеазы и CRISPR-Cas9) позволяют довольно эффективно «выключать» CCR5 в лимфоцитах, и методы терапии ВИЧ с использованием собственных отредактированных лимфоцитов пациента уже проходят клинические испытания.

В 2015 году китайские ученые впервые провели эксперимент по редактированию эмбрионов человека с использованием системы CRISPR-Cas9, а в 2016 году китайцы попытались внести мутацию CCR5Δ32 в эмбрионы. Эффективность редактирования в этом эксперименте составила всего пять процентов (один эмбрион из 20 содержал нужную мутацию).

Ученые из Исследовательского центра акушерства, гинекологии и перинатологии имени Кулакова, МГУ и медицинского университета имени Пирогова повторили эксперимент китайских коллег, но модифицировали условия эксперимента и получили бластоцисты, гомозиготные по нужной мутации (то есть содержащие ее во всех копиях гена) в 62 процентах случаев.

Как и в предыдущем эксперименте, ученые работали с дефектными трипронуклеарными (несущими три набора хромосом) зиготами (оплодотворенными яйцеклетками), полученными в результате искусственного оплодотворения и непригодными для дальнейшей имплантации матерям. В зиготы вводили не матричную РНК Cas9, а готовый комплекс белка Cas9 с РНК-затравкой (гидовой РНК) и ДНК-матрицей для внесения нужной мутации. Пара наиболее эффективных гидовых РНК была подобрана заранее в эксперименте по редактированию in vitro. Из 16 инъецированных комплексом зигот 8 развились «в пробирке» до стадии бластоцисты (около 250 клеток), после чего их использовали для генотипирования. Анализ показал, что пять из восьми эмбрионов содержат нужную мутацию.

В далекой перспективе подобное редактирование эмбрионов может помочь избежать заражения, например, детям ВИЧ-инфицированных матерей.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

ВИЧ генотерапия Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия против ВИЧ

Разрушив регуляторные гены вируса, группа японских исследователей заблокировала воспроизведение частиц ВИЧ инфицированными клетками.

читать

Инвестиции в редактирование генома

Технология генотерапии пациентов с лимфомами и ВИЧ находится на ранней стадии доклинических исследований и уже на этом этапе смогла привлечь внимание инвестора.

читать

Редактированию генома помогли материально

Реализация проекта позволит довести до клинической практики технологию лечения пациентов с лимфомами и ВИЧ, которым показана трансплантация костного мозга.

читать

CRISPR помог «вырезать» ВИЧ из генома мышей

Возможно, учёным удалось совершить большой шаг на пути поисков средства, способного вылечить ВИЧ полностью, а не просто взять под контроль размножение вируса.

читать

Т-лимфоциты научатся защищаться от ВИЧ

Ученые использовали систему редактирования генов CRISPR/Cas9,чтобы найти мутации, которые делают иммунные клетки человека устойчивыми к ВИЧ-инфекции.

читать