Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • healthage-forum
  • vsh25
  • Vitacoin

Еще один шаг

Одобрено второе в мире лекарство на основе РНК-интерференции

Полина Лосева, N+1

В США одобрили второе лекарство, в основе которого лежит РНК-интерференция (FDA approves first treatment for inherited rare disease).

Новый препарат предназначен для людей с острой печеночной порфирией – генетической болезнью, в ходе которой в тканях копятся предшественники гемоглобина. Пациентов, которым лекарство могло бы помочь, в США не так много, поэтому его стартовая стоимость – почти полмиллиона долларов. Но если оно окажется эффективным для более широкого круга больных, производитель обещал снизить цену.

Год назад в мире появилось первое лекарство на основе РНК-интерференции. Тогда аналитики говорили о том, что эта технология прижилась на удивление быстро: с момента открытия самого механизма у беспозвоночных прошло всего 20 лет, с момента присуждения за это открытие Нобелевской премии – 12. И вот развитие продолжается: та же компания, которая дебютировала в прошлом году, Alnylam Pharmaceuticals, получила одобрение на свой новый препарат.

Принцип работы РНК-интерференции выглядит так: прежде чем построить какой-либо белок, клетка копирует информацию о нем с ДНК на матричную РНК. Затем эта РНК выходит из ядра в цитоплазму клетки, где ее используют для создания белка. На этом этапе процесс еще можно остановить: для этого клетка производит малые интерферирующие РНК. Они избирательно прилипают к матричной РНК ненужного белка и образуют таким образом молекулу двуцепочечной РНК. Но поскольку в клетке вся РНК, Как правило, состоит из одной цепи, то такая молекула вызывает подозрения, и ее расщепляет специальный белковый комплекс. В итоге матричная РНК распадается, и синтез белка прекращается.

Новое лекарство – гивосиран (givosiran) – направлено против другого белка – синтазы δ-аминолевулиновой кислоты (ALAS1). Этот фермент участвует в производстве гема (самой важной части гемоглобина). Если он слишком активен, а следующие за ним в цепочке синтеза ферменты недостаточно активны (как бывает при печеночной порфирии), то в тканях начинает накапливаться промежуточный продукт синтеза гема – порфирин. Особенно он токсичен для нервных клеток, поэтому отложение порфирина может вызывать боли, судороги и паралич.

Гивосиран – это малая интерферирующая РНК, которая подавляет производство ALAS1. К ней «пришит» углеводный маркер GalNAc, за который ее избирательно улавливают клетки печени. Таким образом, гивосиран действует точечно на печень, где и производится гем, но не попадает в клетки других органов. В клинических испытаниях у половины пациентов с острой порфирией удалось полностью снять приступы порфирии, в среднем же препарат снизил число приступов на 70 процентов.

Однако всего людей, которым могло бы помочь это лекарство, не так велико. Его имеет смысл применять при тяжелых формах порфирии с частыми атаками, это 3-5 процентов всех больных. По оценкам специалистов компании, их насчитывается около 3000 в США и Европе. Поэтому изначальная стоимость гивосирана, которая призвана окупить затраты на разработку, довольно высока – 575 тысяч долларов в год.

Тем не менее, представители компании не исключают и того, что они могли недооценить количество потенциальных пациентов. И готовы снизить стоимость, если окажется, что людей, заинтересованных в препарате, на самом деле больше. Это важный прецедент в индустрии орфанных лекарств, и можно надеяться, что подобные договоренности будут заключать и другие производители препаратов от редких болезней, которые рискуют не окупиться.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

наследственные болезни РНК-интерференция нормативные акты Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Заглушка для мутации

Терапия антисмысловыми олигонуклеотидами мРНК привела к улучшению когнитивных функций у мышей и обезьян с болезнью Хантингтона.

читать

Генотерапия для продления жизни и лечения болезней: от червяка к человеку

«Таблетки долголетия», уже найденные для червяков, для человека пока не разработаны. Тем не менее, сегодня ведется активный поиск методов методов генной терапии и для продления человеческой жизни, и для лечения тяжелых болезней.

читать

Обновленная кровь

Пациентка с бета-талассемией обходится без переливания крови, а у другой, с серповидноклеточной анемией, прекратились закупорки сосудов.

читать

Аутофагия против Хантингтона

Ученые нашли несколько молекул, связывающихсяся одновременно с мутантным хантингтином и белками в составе аутофагосом.

читать

Нанокапсулы против целиакии

Всего двух инъекций нанокапсул достаточно, чтобы значительно снизить воспаление при употреблении глютена.

читать

Новый игрок на рынке гадания по генам

Сервис AncestryDNA позволит оценить риски для здоровья на основе анализа ДНК.

читать