Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Генотерапия хороидеремии: успех развивается

В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты

Медновости по материалам Oxford University: Gene therapy trial shows promise for type of blindness

С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты – хороидеремией. Исследователи заменили дефектный ген, сделав пациентам однократную инъекцию нормально работающей копии гена. Результаты I фазы клинических исследований, опубликованные в журнале The Lancet (MacLaren et al., Retinal gene therapy in patients with choroideremia: initial findings from a phase 1/2 clinical trial), в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна и пигментного ретинита.

При хороидеремии происходит постепенная дегенерация хориоидеи (сосудистой оболочки глаза), пигментного эпителия и сетчатки глаза, что значительно ухудшает зрительные функции. Со временем палочки и колбочки – светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг, – также вырождаются, приводя в полной потере зрения. Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 – компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток. Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует.

В этом исследовании профессор Роберт МакЛарен (Robert MacLaren) и его коллеги изучили влияние генной терапии на зрительные функции шести пациентов в возрасте от 25 до 63 лет с диагностированной хороидеремией. С целью остановить гибель фоторецепторов они ввели им в сетчатку глаза вектор – генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса (adeno-associated virus, AAV), кодирующего белок REP1.

Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья. Спустя полгода после проведенных манипуляций у всех испытуемых наблюдалось стабильное повышение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше на таблице для проверки зрения. Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии.

«Это первый случай, когда генная терапия была использована для лечения пациентов до появления клинически значимого истончения сетчатки, – заявил доктор Макларен. – Полученные результаты открывают большие перспективы генной терапии в предотвращении потери зрения при других заболеваниях сетчатки, например, при возрастной макулярной дегенерации».

По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации. И даже в случае, если эффект от такого лечения окажется небольшим, это будет иметь положительное значение, так как существуют дополнительные терапевтические меры, помогающие сохранить или восстановить зрительные функции.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
17.01.2014

Читать статьи по темам:

генотерапия зрение клинические исследования наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия хороидеремии

В Великобритании успешно начались клинические испытания генной терапии хороидеремии – наследственного заболевания, приводящего к слепоте.

читать

Зрение спасут микроРНК?

Новый подход к лечению офтальмологических заболеваний основан на использовании микроРНК, подавляющих активность гена, ответственного за процесс патологического роста сосудов.

читать

Генотерапия слепоты: просто, эффективно и неинвазивно

Метод неинвазивной доставки генов в клетки глаза может значительно расширить возможности генотерапии слепоты, вызванной как наследственными дефектами, так и возрастными дегенеративными заболеваниями.

читать

Комбинированная терапия наследственной цветовой слепоты

В экспериментах на собаках ученые успешно применили комбинацию двух терапевтических подходов для лечения приводящего к «куриной слепоте» наследственного заболевания.

читать

Кибер-глаз

Установка «кибер-глаз», созданных с помощью сочетания генной терапии и электроники, вернула зрение слепым мышам.

читать