Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии


Генетически модифицированные клетки впервые помогли спасти неизлечимо больного ребенка от лейкемии. Об этом сообщает New Scientist (Gene editing saves girl dying from leukaemia in world first).

В возрасте трех месяцев у Лейлы диагностировали острый лимфобластный лейкоз – злокачественное заболевание, при котором раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах. Девочку сразу же начали лечить стандартными процедурами (химиотерапией и пересадкой костного мозга), однако в ее возрасте эта терапия успешна лишь в четверти случаев, и Лейле не повезло.

Несмотря на присутствие раковых клеток после сеансов химиотерапии, врачи решили трансплантировать костный мозг, надеясь на то, что иммунные клетки в донорском органе победят лейкоз – но и этого не случилось. Через два месяца состояние Лейлы снова ухудшилось, тогда медики обратились к Васиму Касиму (Waseem Qasim) из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.

В общих чертах терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать назад. Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности – именно они вызывают острый лимфобластный лейкоз.

Однако Лейла была слишком маленькой и больной, чтобы предоставить такие Т-клетки. Поэтому Касиму пришлось использовать материал, полученный от другого здорового донора и модифицированный так, чтобы лечить сотни пациентов. Чтобы эти клетки не восприняли все клетки в организме реципиента как чужеродные и не напали на них, потребовалось генное редактирование с помощью «молекулярных ножниц» – белков TALEN.

Касим вырезал два гена: отвечающий за рецептор, распознающий клетки реципиента как чужие, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые Лейла принимала (в качестве препарата, подавляющего ее собственную иммунную систему).

В тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытания только на мышах, но, поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть. Несмотря на вероятность неверной работы молекулярных ножниц (иногда они вырезают не те гены, и донорские клетки сами превращаются в раковые), лечение прошло успешно: Т-клетки успешно побороли лимфобласты.

Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.

Пока о полном излечении Лейлы говорить рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19, которые, возможно, докажут, что успешные результаты лондонской девочки были не случайны, начнутся в 2016 году.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
06.11.2015

Читать статьи по темам:

генотерапия лечение рака лимфоциты Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Редактирование генома: новые возможности

Ученые из Калифорнии разработали метод относительно эффективного редактирования генома T-лимфоцитов. Фактически, они смогли применить систему CRISPR/Cas9, которую не удавалось использовать раньше из-за сложностей с доставкой компонентов системы в лимфоциты.

читать

Генотерапия лейкоза

Уже можно говорить, что испытания проходят крайне успешно: у 27 из 30 пациентов наблюдалась полная ремиссия, 19 находятся в ремиссии до сих пор, и 15 пациентам из 19 не понадобилось для этого дополнительного лечения.

читать

Хорошие новости о лечении рака крови

У части пациентов наступила полная ремиссия, у некоторых – частичное улучшение. Если учесть, что всем классическая медицина с ее химиотерапией и трансплантацией костного мозга уже ничем не могла помочь этим людям, то это – потрясающий результат.

читать

Т-клеточная терапия против В-клеточной лейкемии

Т-клеточная терапия, заключающаяся во введении пациенту собственных Т-лимфоцитов, репрограммированных на уничтожение злокачественных клеток крови, позволила вывести в ремиссию 2 детей и 4 взрослых с тяжелыми формами лейкемии.

читать

Генноинженерные Т-лимфоциты: синтез лекарств на дому у пациента

РНК-переключатель, встроенный в Т-лимфоциты, позволяет с помощью химического сигнала стимулировать их деление и активировать экспрессию нужного гена, запуская синтез терапевтических молекул прямо в организме пациента.

читать