Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Биомолтекст2020
  • vsh25
  • Vitacoin

Генотерапия миодистрофии Дюшенна безопасна

Первый химерный вирус для использования в генной терапии
Nanonewsnet http://www.nanonewsnet.ru/ по материалам UNC:
Clinical trial for muscular dystrophy demonstrates safety of customized gene therapy

В ходе проведения фазы 1 клинических испытаний химерного вируса для доставки гена одного из ключевых белков мышц в клетки пациентов с мышечной дистрофией ученые не обнаружили никаких побочных эффектов.

«Это исследование показывает, что возможности генной терапии уже не ограничены вирусами, которые существуют в природе, и на сцену выступает следующее поколение вирусных систем доставки человеческих генов», – комментирует достигнутые результаты Р. Джуд Самулски (R. Jude Samulski), PhD, профессор фармакологии Университета Северной Каролины в Чэпел-Хилл (University of North Carolina at Chapel Hill), старший автор статьи, опубликованной в журнале Molecular Therapy (Bowles et al., Phase 1 Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy Using a Translational Optimized AAV Vector).

Генная терапия позволяет лечить заболевания путем коррекции дефектных генов пациента. В большинстве случаев для инфицирования клеток и встраивания в их геном новых генов генотерапевтический подход предполагает использование природных систем, таких как вирусы. И хотя для этой цели пригодны очень многие относительно безобидные вирусы, ни один из них не идеален.

Не полагаясь на природу, профессор Самулски и его коллеги решили создать вирус «своей мечты» в лаборатории. В качестве основы они выбрали аденоассоциированный вирус, или AAV, – небольшой непатогенных вирус, с которым на протяжении жизни неоднократно встречается большинство людей.

Новый химерный вирусный вектор, названный AAV2.5, был создан из капсида AAV типа 2 с пятью мутациями из AAV типа 1. Он сочетает в себе хорошую способность к проникновению в клетки мышц, характерную для AAV1, со сниженной перекрестной антигенной реактивностью по отношению к обоим родительским серотипам, сохраняя при этом свойственное AAV2 связывание с рецепторами клеток.

В ходе первого испытания новый вирус был введен шести мальчикам с мышечной дистрофией Дюшенна. Мышечная дистрофия Дюшенна – сцепленное с Х-хромосомой наследственное заболевание, которым страдает один из 4000 новорожденных мальчиков.

Вирус несет ген белка дистрофина (dystrophin), отсутствующий у пациентов с этим заболеванием, что и является причиной прогрессирующей мышечной слабости. Вирусы, содержащие этот ген, вводились в бицепс одной руки, а в другую руку каждого из пациентов инъецировалось плацебо.

Ученые смогли обнаружить новые гены у всех пациентов, получивших такую терапию, и не наблюдали никакого иммунного ответа.

Однако для получения терапевтического эффекта могут потребоваться более высокие дозы вируса, что может вызвать нежелательную реакцию со стороны иммунной системы. Поэтому сейчас, готовясь к следующей фазе испытаний, профессор Самулски и его коллеги внимательно изучают ряд различных вариантов введения вирусов пациентам, в том числе новую технику внутривенного введения под высоким давлением, разработанную профессором неврологии UNC Уильямом Дж. Пауерсом (William J. Powers), позволяющую доставлять гены в мышцы, используя более низкие дозы вируса.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
13.12.2011

Читать статьи по темам:

генетически модифицированные вирусы генотерапия наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генная терапия гемофилии: успехи обнадеживают

Новый экспериментальный метод генной терапии позволил пациентам с гемофилией В отказаться от инъекций фактора свертывания крови.

читать

Редакторы геномов

Ученые вылечили гемофилию (пока – у мышей), используя метод редактирования генома – новую ступень в развитии генотерапии.

читать

Генотерапия вместо наркотиков?

Обезвреженный вирус герпеса со встроенным геном энкефалина может заменить наркотические анальгетики при хроническом болевом синдроме, вызванном повреждением нервов, воспалением или злокачественными новообразованиями.

читать

Генотерапия болезни Паркинсона: развиваем успех

Результаты, полученные во второй фазе клинических исследований, свидетельствуют о том, что генная терапия является не только безопасным, но и эффективным методом лечения болезни Паркинсона.

читать

Генотерапия болезни Альцгеймера: заразите гиппокамп геном СВР

Повышение уровня белка CBP во взрослом мозге с помощью генотерапии – вирусного вектора, несущего ген СВР, может быть действенным терапевтическим подходом не только при болезни Альцгеймера, но и при других нарушениях функций мозга

читать