Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Генотерапия наследственных болезней: очередной успех

Генная терапия помогла французу с тяжелым заболеванием

Софья Лопаева, Vademecum

Тринадцатилетний француз, страдающий серповидно-клеточной анемией, смог обходиться без переливания крови в течение трех месяцев после проведения генной терапии.

Таковы данные клинических исследований компании Bluebird Bio, представленные на заседании Европейского общества гематологов (EHA) в Вене.

Французский юноша стал первым пациентом с серповидно-клеточной анемией, который прошел лечение с помощью технологии LentiGlobin BB305 компании Bluebird Bio, сообщает Reuters (Bluebird Bio's sickle cell gene therapy working for French boy). Серповидно-клеточная анемия – это наследственное заболевание крови, характеризующееся деформацией эритроцитов: вместо ровной, кольцевидной формы они принимают серповидную, теряя гибкость и эластичность. Деформированные красные кровяные тельца могут закупоривать сосуды, нарушая кровоток, приводить к анемии и в некоторых случаях – к преждевременной смерти. Причиной развития серповидно-клеточной анемии является мутация в гене гемоглобина.

Генная терапия компании Blubird Bio предполагает извлечение стволовых клеток крови и замену в них мутантного гена его рабочей копией. После этой процедуры стволовые клетки, способные превратиться в здоровые эритроциты, вводят пациенту. После участия в клинических испытаниях этой методики французский пациент смог три месяца обходиться без переливания крови, и уровень гемоглобина в его крови значительно вырос.

Другие участники клинических исследований – два пациента, страдающие родственным заболеванием – бета-талассемией, смогли отказаться от переливания крови на 16 и 14 месяцев. Ранее Bluebird Bio сообщал о более коротком эффекте своей генной терапии для людей с бета-талассемией.

В этом году акции Bluebird Bio выросли в два раза на фоне сообщений о хороших результатах клинических испытаний, а генеральный директор компании Ник Лесчли попал в перечень самых влиятельных лиц биотехнологической отрасли. По мнению ряда экспертов, для понимания потенциала генной терапии, разработанной Bluebird Bio, необходимы данные о ее эффективности, полученные при большем количестве пациентов.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
17.06.2015

Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Эффект генотерапии слепоты может быть временным

Три исследовательские группы сообщили о противоречивых результатах генотерапии редкой формы наследственной слепоты – амавроза Лебера: у одних эффект оказался «долгоиграющим», тогда как другие зарегистрировали постепенное ухудшение состояния пациентов.

читать

Генотерапия яйцеклеток вместо «трехродительских» детей?

Альтернативная методика предполагает нейтрализацию неисправных митохондрий в яйцеклетках. Будет ли это эффективнее и безопаснее, пока неизвестно, но фанатичные блюстители биоэтики наверняка будут протестовать и против такого подхода.

читать

Как китайцы тайком делали сверхчеловека

В чем конкретно страшная опасность этого исследования, которая заставила в ужасе вздрогнуть все прогрессивное человечество? Только в том, что китайцы сделали что-то, не спросив разрешения у не-китайцев.

читать

Редактирование генома человека: первый блин комом

Китайские генетики признались, что они пытались модифицировать геном человеческих зародышей и столкнулись с непреодолимыми сложностями, которые не позволяют использовать популярный редактор генома CRISPR/CAS9 в терапевтических целях.

читать

Генотерапия: успех в лечении наследственной болезни

Экспериментальная генная терапия обеспечила значительное улучшение состояния пациентов с редким наследственным заболеванием иммунной системы – синдромом Вискотта-Олдрича.

читать