Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Генотерапия хороидеремии

Генная терапия помогла англичанам в лечении слепоты

Медновости

В Великобритании успешно начались клинические испытания генной терапии хороидеремии – наследственного заболевания, приводящего к слепоте. В первой фазе клинических исследований примут участие 12 человек; трое из них уже прооперированы, сообщает Daily Mail (Injecting a virus into my eye saved my sight).

Хороидеремия – наследственное заболевание, обусловленное отсутствием одного гена в Х-хромосоме. Развитие болезни приводит к дегенерации хориоидеи (сосудистой оболочки глаза), пигментного эпителия сетчатки глаза и, как следствие, к слепоте. Заболеванию подвержены только мужчины, поскольку у них имеется лишь одна Х-хромосома. Болезнь развивается очень медленно – слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам. Лечения хороидеремии в настоящее время не существует.


Снимки глазного дна здорового человека и больного хороидеремией
Фото: Charlotte Poloschek, MD, University Eye Clinic Freiburg, Germany – ВМ

Первое в мире лечение хороидеремии разработал профессор Роберт Макларен (Robert Maclaren) вместе со своими коллегами из Оксфорда и профессором Мигелем Сеабра (Miguel Seabra) из Имперского колледжа Лондона (Imperial College London). Исследователи создали генно-модифицированную версию вируса, который доставляет отсутствующий генетический материал в клетки-фоторецепторы сетчатки. Через три-четыре недели после операции встроившийся в ДНК клеток ген «включается» и становится активным.

Первых трех пациентов, получивших генную терапию, оперировали под общим наркозом, чтобы при помощи тончайшей иглы доставить миллиарды вирусных частиц к сетчатке. Поскольку безопасность такого лечения будет доказана только после завершения этой фазы клинических испытаний, каждому страдающему от хороидеремии прооперировали только один глаз. Один из пациентов – 36-летний Ник Тафтнелл – спустя год после операции отметил значительное улучшение зрения и планирует в будущем вылечить и второй глаз.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
19.03.2013

Читать статьи по темам:

генотерапия зрение клинические исследования наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Кибер-глаз

Установка «кибер-глаз», созданных с помощью сочетания генной терапии и электроники, вернула зрение слепым мышам.

читать

Генная терапия для лечения слепоты

Результаты тестирования на собаках свидетельствуют о том, что новый метод генной терапии пигментной дегенерации сетчатки в скором будущем может решить проблему одной из основных причин слепоты.

читать

Микробиологическая сетчатка

Чтобы восстановить зрение мышей с наследственным заболеванием сетчатки, при котором нарушается синтез родопсина, ученые использовали гены микроорганизмов, отвечающие за выработку другого фоточувствительного белка – халородопсина.

читать

Генотерапия пигментной дистрофии сетчатки: гены + наночастицы

Состояние палочек сетчатки у мышей опытной группы улучшилось, а разрушение колбочек удалось предотвратить, тогда как животные из контрольных групп продолжали слепнуть. Побочных эффектов применения наночастиц для доставки «здоровых» генов не обнаружено.

читать

Фоторецепторы сетчатки из клеток кожи

При трансплантации в сетчатку мыши фоторецепторы, полученные из взрослых клеток кожи, полностью интегрировались в окружающую ткань.

читать