Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Генотерапия для эмбрионов

«Через 10 лет мы будем лечить наследственные заболевания в утробе матери»

Сергей Коленов, Хайтек+

Сразу несколько команд ученых разработали методику лечения наследственных заболеваний в утробе матери. Пока речь идет о мышах, однако исследователи уверены, что технология применима и для человека. По мнению экспертов, пренатальная терапия станет доступной для людей через 10 лет.

В течение нескольких недель две исследовательские группы сообщили о значительном прорыве в лечении наследственных болезней плода во время беременности. Команде из Йеля и Университета Карнеги-Меллона удалось избавить мышей от симптомов бета-талассемии, распространенного заболевания крови.

Их коллеги, о работе которых рассказывает Verge, добились успеха в лечении другой генетической болезни, синдрома Гоше. Среди проявлений этого нейрогенеративного расстройства — боль в суставах, судороги и когнитивные нарушения. Заболевание вызвано мутациями в гене GBA, который играет важную роль в работе лизосом.

Исследователи экспериментировали с мышиным аналогом болезни Гоше. На стадии беременности они внедрили в мышиные эмбрионы вирусный вектор, несущий рабочие копии гена GBA. Срок жизни «отредактированных» в материнской утробе мышей вырос с 5 до 130 дней.

У грызунов сохранились некоторые признаки воспаления головного мозга, так что о полном излечении речи не идет. Однако это многообещающее начало.

После того, как технологию доведут до рабочего состояния, ее можно будет использовать для пренатального лечения человека.

Биолог из Нью-Йоркского университета Артур Каплан полагает, что пренатальная терапия наследственных заболеваний станет доступной через 10 лет.

По его словам, лечить генетические отклонения на стадии эмбриона намного проще, чем бороться с их последствиями у взрослых.

Тем не менее, у методики есть ряд недостатков. Ученым предстоит убедиться, что она будет безопасна для матери. Пока неизвестно, что произойдет, если векторы генного редактирования встроятся в клетки матки. Также следует исключить возможность иммунного отторжения отредактированного плода. И, наконец, пренатальное редактирование явно будет недешевым.

Глава компании Insilico Алекс Жаворонков скептически относится к генной терапии. По его мнению, путь к лечению наследственных заболеваний лежит через использование искусственного интеллекта. Алгоритмы помогут разработать новые лекарства, способные бороться с последствиями мутаций. Созданием подобных нейросетей займется Consortium.AI, совместное предприятие Insilico и A2A Pharmaceuticals.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия до рождения

Редактирование генома эмбрионов было настолько эффективным, что родившихся мышей можно считать вылеченными от бета-талассемии.

читать

Генотерапия синдрома Мартина – Белл

Золотые наночастицы и система CRISPR почти полностью вылечили мышей от синдрома ломкой Х-хромосомы.

читать

Главное – вовремя начать

Идеальный вариант для лечения – диагностировать мышечную атрофию пациента, который находится еще в утробе матери.

читать

Исправить ген гемоглобина

Компания CRISPR Therapeutics разработала метод излечения бета-талассемии при помощи генной терапии.

читать

Долгоиграющая генотерапия

Редактирование генов путем сочетания CRISPR и вирусных векторов демонстрирует стойкий – скорее всего, пожизненный – эффект.

читать