Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • БиоМолТекст-18

Генотерапия эмбрионов: новый шаг

В Китае успешно исправили ДНК жизнеспособных человеческих эмбрионов

Анатолий Глянцев, «Вести»

Биологи отредактировали ДНК человеческих эмбрионов, избавив их от тяжёлого наследственного заболевания – синдрома Марфана. О достижении сообщает научная статья, опубликованная в журнале Molecular Therapy группой во главе с Синсюем Хуаном (Xingxu Huang) из Шанхайского института биохимии и клеточной биологии.

В новой работе учёные использовали более современную версию технологии редактирования генома CRISPR. В отличие от стандартной методики, в этом случае молекула ДНК не разрезается в произвольном месте, после чего вставляется нужный фрагмент. Вместо этого она лишь меняет в выбранном месте генома один нуклеотид на другой. Это сильно ограничивает область применений, зато серьёзно уменьшает процент ошибок.

Эмбрионы, выбранные для опыта, имели мутацию, приводящую к синдрому Марфана. Для этого заболевания характерны множественные нарушения в развитии скелета, мышц, внутренних органов и так далее. Корень же проблемы кроется в гене FBN1, в котором вместо нуклеотида гуанина (Г) у таких людей оказывается аденин (А).

Версия CRISPR, заменяющая отдельные нуклеотиды, пришлась здесь очень кстати. Учёные заменили в дефектном участке ДНК А на Г. И, как показали дальнейшие изыскания, процедура прошла успешно для всех 18 эмбрионов.

Однако без накладок не обошлось. Как отмечает ресурс phys.org, в двух зародышах замена произошла не только в FBN1, но и в некоторых других генах. Эти эмбрионы обнаружили стандартными для ЭКО методами отсева «неудачных» эмбрионов. Во всех остальных зародышах секвенирование генома не выявило никаких дефектов. То есть в итоге учёные получили вполне здоровые зародыши, и они могли бы имплантировать их в матку женщины, если бы захотели.

Разумеется, биологи не стали этого делать. Редактирование человеческой ДНК – совсем новая область, малоизученная с научной точки зрения и очень проблематичная с этической. Поэтому необходимо гораздо больше исследований, чтобы однажды позволить генетически изменённому эмбриону развиться в плод.

Напомним, что первые опыты с изменением генов у эмбрионов человека были выполнены в 2015 году. Однако тогда речь шла о вмешательстве в ДНК триплоидного зародыша, который в любом случае был нежизнеспособен.

Через год мир снова облетела новость об изменении генома человеческих зародышей. Она вызвала большой резонанс, несмотря на то, что успехи оказались скромными: тогда лишь примерно каждый десятый эмбрион, подвергнутый процедуре, получил исправленные гены (для потенциальной имплантации в матку подошли бы всего четыре).

В 2017 году в Китае, а затем в США учёные также отредактировали ДНК жизнеспособных человеческих зародышей.

Важно отметить, что все опыты на человеческих эмбрионах проводятся с «запасными» зародышами, оставшимися после процедур ЭКО (они в любом случае подлежат уничтожению). Тем не менее некоторые эксперты обращают внимание на возможные непредсказуемые последствия опытов по изменению человеческого генома и призывают их запретить.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Восемнадцать раз отмерь

Возможно, очередное усовершенствование системы редактирования генов CRISPR подтолкнет внедрение технологии в клиническую практику.

читать

Генотерапия для эмбрионов

По мнению экспертов, пренатальная терапия наследственных болезней станет доступной для людей через 10 лет.

читать

Генотерапия до рождения

Редактирование генома эмбрионов было настолько эффективным, что родившихся мышей можно считать вылеченными от бета-талассемии.

читать

Генотерапия синдрома Мартина – Белл

Золотые наночастицы и система CRISPR почти полностью вылечили мышей от синдрома ломкой Х-хромосомы.

читать

Главное – вовремя начать

Идеальный вариант для лечения – диагностировать мышечную атрофию пациента, который находится еще в утробе матери.

читать