Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Генотерапия глаукомы

Метод редактирования генов CRISPR позволил излечить от глаукомы мышей

Марина Аствацатурян, «Эхо Москвы»

Исследователи из Университета Айовы (University of Iowa) применили систему CRISPR/Cas9 для исправления генетической мутации, вызывающей глаукому, на живых мышах, а также в культуре клеток сетчатой ткани глаза под названием трабекулярная сеть.

Статья Jain et al. CRISPR-Cas9–based treatment of myocilin-associated glaucoma опубликована в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.

Группа под руководством Вала Шеффилда (Val Sheffield) редактировала ген, который кодирует белок миоцилин. Мутация по этому гену приводит к накоплению миоцилина в клетках, что опосредованно, через стресс в определенной внутриклеточной структуре под названием эндоплазматическая сеть, вызывает повышение внутриглазного давления и как следствие развитие двух видов глаукомы.

Как сообщают исследователи, редактирование этой мутации системой CRISPR привело к снижению внутриглазного давления у модельных мышей с глаукомой.

«Настоящее исследование демонстрирует потенциал CRISPR-опосредованного геномного редактирования глаукомы, связанной с мутацией по миоцилину, у людей, а также возможность устранения последствий других мутаций, вызывающих те или иные заболевания, связанные с нежелательным накоплением продукта гена», приводит слова авторов портал Genome Web (CRISPR Editing in Mice Disrupts Glaucoma-Causing Gene Mutation).

Шеффилд с коллегами создали клеточные линии глазной ткани, одна из которых не несла мутации по миоцилину, а другая была с самой распространенной версией мутации, вызывающей глаукому у взрослых. Как и ожидалось, во втором случае уровень активности мутантного гена миоцилина, связанного со стрессом эндоплазматической сети, был значительно повышен. 

Авторы также создали специальный аденовирус для доставки внутрь клеток всего аппарата редактирования системой CRISPR. В частности, они сконструировали молекулу РНК-проводника, которая нацелена на тот участок гена миоцилина, где можно приостановить считывание информации с этого гена и последующую наработку белка миоцилина.

После внесения такого аденовирусного комплекса в клеточную линию с мутантным геном миоцилина ученые наблюдали снижение уровня белка по сравнению с контрольной линией.

Аденовирус-носитель системы CRISPR также внесли прямо в глаза мышей с моделью глаукомы. Когда процедуру провели на молодых мышах, которым не было и месяца и у них еще не начало развиваться повышенное внутриглазное давление, выяснилось, что редактирование гена может полностью предотвратить заболевание. Мыши старше девяти месяцев реагировали на редактирование иначе: у них снизилось внутриглазное давление.

В культуре ткани из клеток трабекулярной сети человека редактирование системой CRISPR снизило активность мутантного гена и уменьшило выделение белка миоцилина в среду, что указывает на коррекцию мутации. 

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

зрение генотерапия мутация Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия хороидеремии

Лечение прогрессирующей слепоты предполагает вирус-векторную доставку рекомбинантной ДНК, разработанной для синтеза функционирующего гена REP-1.

читать

Генотерапия возрастной слепоты

Терапевтический ген устраняет рост аномальных кровеносных сосудов и выпотевание жидкости в ткань при влажной форме возрастной макулярной дегенерации.

читать

Когда ослепшие прозреют?

Ученые всего мира ломают головы над решением проблемы слепоты – над тем, как остановить потерю зрения и как вернуть его уже ослепшим людям. И они делают значительные успехи.

читать

Генотерапия пигментного ретинита: первый пациент

Ученые из Оксфордского университета с помощью инновационной генной терапии смогли восстановить зрение пациента, ослепшего из-за неизлечимого наследственного заболевания.

читать

Вместо полной слепоты – «куриная»

Удаление гена Nrl у мышей, обреченных на полную слепоту, привело к превращению палочек в аналоги колбочек. В итоге мыши потеряли ночное зрение, но сохранили дневное.

читать