Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Генотерапия редкой формы глухоты

Ученые вылечили глухоту у мышей с помощью генной терапии

Dmitry Mazalev, Naked Science

Согласно исследованию американских и французских ученых, глухие мыши, получившие новый вид генной терапии, развили способность слышать почти на том же уровне, что и здоровые. Эти результаты предполагают, что генная терапия когда-нибудь может прийти на помощь в случаях, ранее не поддающихся лечению.

Статья Akil et al. Dual AAV-mediated gene therapy restores hearing in a DFNB9 mouse model опубликована в журнале PNAS.

Более половины случаев несиндромальной глубокой врожденной глухоты имеют генетическую причину, и порядка 80 процентов из них обусловлены аутосомно-рецессивными формами глухоты. У мышей в эксперименте была так называемая глухота DFNB9, на которую приходится от двух до восьми процентов связанных с генами случаев глухоты у людей. При глухоте DFNB9 белок, называемый отоферлином, не может выполнять свою обычную функцию передачи звуковой информации, собранной тонкими волосками во внутреннем ухе. Однако после изменения генома глухих мышей с помощью специально созданных вирусов грызуны получили способность слышать почти так же хорошо, как их сородичи, которые родились с нормально функционирующим отоферлином.

DFNB9.jpg

Слева схематично изображено строение человеческого уха, а справа – иммунофлуоресцентный снимок слухового сенсорного эпителия. Внутренние волосковые клетки, имеющие отоферлин окрашены в зеленый цвет. Рисунок из пресс-релиза Institut Pasteur Gene therapy durably reverses congenital deafness in mice.

Аденоассоциированные вирусы (adeno-associated viruses, AAV) считаются одними из наиболее перспективных векторов для терапевтического переноса генов при лечении заболеваний. Генная терапия на основе AAV – многообещающий метод лечения глухоты, но его применение ограничено потенциально узким терапевтическим окном: у людей развитие внутреннего уха завершается внутриутробно, и слух становится возможным примерно через 20 недель беременности. Кроме того, генетические формы врожденной глухоты обычно диагностируются в период новорожденности, поэтому подход генной терапии в моделях на животных должны учитывать это, а эффективность генной терапии должна быть продемонстрирована после генной инъекции, когда слуховая система уже установлена. Другими словами, терапия обратит вспять уже существующую глухоту.

Тем временем ученые признают, что даже после изменения того же специфического гена у мышей, который вызывает глухоту DFNB9 и у людей, говорить о том, что вирусы, редактирующие гены, можно использовать для лечения человека, слишком рано. Между экспериментами на животных и человеческими клиниками лежит достаточно большой путь, также есть некоторые основания для опасений, поэтому, прежде чем технология получит практическое применение, работа ученых должна пройти несколько дальнейших исследований.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия слух Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Мышей вылечили от наследственной тугоухости

Международной группе учёных удалось вылечить у подопытных мышей один из 300 генетических дефектов, способных нарушить работу волосковых клеток внутреннего уха.

читать

Генотерапия врожденной тугоухости

Американские ученые разработали и успешно протестировали на мышах генную терапию глухоты, вызываемой мутациями в гене TMC1, кодирующем структурные элементы слуховых рецепторов.

читать

От глухоты поможет генотерапия

Ученые из японского Университета Дзюнтэндо с помощью генной терапии смогли частично восстановить слух мыши с врожденной глухотой.

читать

Генотерапия против потери слуха

Хорошего результата пока удалось добиться только у мышей не старше двух недель. Но полученные результаты подтверждают возможность генотерапии нейросенсорной тугоухости – потери слуха, вызванной нарушением функций волосковых клеток.

читать

Отредактированные мыши разучились стареть

Молекулярные ножницы продлили жизнь быстро стареющих животных на 25%.

читать

Генотерапия Дюшенна

«Отремонтированные» в двухдневном возрасте грызуны прожили уже год, и наблюдения за ними продолжаются.

читать