Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • БиоМолТекст-18
  • Vitacoin

Генотерапия синдрома Мартина – Белл

Генная терапия избавила мышей от нарушений поведения

Сергей Васильев, Naked Science

Появившийся не так давно метод генетической модификации с помощью бактериальной системы CRISPR/Cas продолжает демонстрировать свой громадный потенциал. Ученые из Калифорнийского университета в Беркли и компания GenEdit модифицировали его и успешно использовали для лечения взрослых мышей с врожденным синдромом ломкой Х-хромосомы, который ведет к нарушению формирования мозга, поведения и снижению интеллекта.

Об этом Хе-Ён Ли (Hye-Young Lee) и ее коллеги сообщают в статье, опубликованной в Nature Biomedical Engineering (Lee et al., Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours).

Наследственный синдром Мартина – Белл (более известный как синдром ломкой Х-хромосомы) вызывается мутацией одного из расположенных на ней генов. Она приводит к появлению длинных повторяющихся последовательностей нуклеотидов – участка, склонного к разрыву, а также к подавлению работы сигнального белка FMR1, который играет большую роль в регуляции развития нейронов и связей между ними. В результате синдром может проявляться врожденной умственной отсталостью и нарушениями поведения аутистического спектра, включая склонность к повторению стереотипных движений.

Ученые использовали модельную линию лабораторных мышей с синдромом ломкой Х-хромосомы. В их мозг внесли наночастицы золота, содержащие белок Cas9, способный избирательно связываться с геном метаботропного глутаматного рецептора (mGluR5) и подавлять его работу.

FXS.jpg

Рисунок из пресс-релиза UC Berkeley CRISPR reduces autism symptoms in mice – ВМ.

Избыточную активацию mGluR5 в стриатуме (полосатом теле мозга) связывают с одним из проявлений синдрома – стереотипическим, бесцельным повторением движений. Действительно, после такого вмешательства время «исполнения» мышами таких действий упало сразу на 70 процентов, причем побочных эффектов от этой генной терапии ученые не обнаружили.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Главное – вовремя начать

Идеальный вариант для лечения – диагностировать мышечную атрофию пациента, который находится еще в утробе матери.

читать

Исправить ген гемоглобина

Компания CRISPR Therapeutics разработала метод излечения бета-талассемии при помощи генной терапии.

читать

Долгоиграющая генотерапия

Редактирование генов путем сочетания CRISPR и вирусных векторов демонстрирует стойкий – скорее всего, пожизненный – эффект.

читать

Генотерапия макулодистрофии Беста

Ученые из Пенсильванского университета представили результаты генотерапии наследственной слепоты на собачьей модели.

читать

Миоредактирование

Исследователи отредактировали клетки сердечной мышцы с мутациями, приводящими к развитию миодистрофии Дюшенна.

читать