Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Генотерапия стала безопаснее

Риск развития рака, связанного с генной терапией, удалось уменьшить

Анна Ставина, XX2 век, по материалам WSU News: Safer gene therapy delivery reduces cancer risk

Учёные из Университета штата Вашингтон (Washington State University, WSU) нашли способ помешать развитию опухолевых клеток – нечастого, но опасного побочного продукта генной терапии.

Грант Тробридж (Grant Trobridge), доцент фармакологии, изменил механизм, при помощи которого вирус доставляет нужный ген в клетку-мишень. Изменённый вирусный вектор (молекула, используемая для доставки гена) связан со сниженным риском развития рака. Полученный вектор может быть использован для лечения различных гематологических заболеваний.

Тробридж и его коллеги рассказали о своей разработке в журнале Scientific Reports, онлайн-издании, выпускаемом издательской группой Nature (Hocum et al., Retargeted Foamy Virus Vectors Integrate Less Frequently Near Proto-oncogenes). Результаты работы группы должны лечь в основу генной терапии стволовыми клетками, которая будет использоваться для лечения смертельно опасного иммунодефицита новорождённых SCID-X1, также известного как «синдром мальчика в пузыре».

Генная терапия теоретически способна вылечить генетические заболевания за счёт замены «сломанных» генов «правильными» копиями. Клинические испытания демонстрировали впечатляющие результаты, но в то же время учёные сталкивались с проблемами, касающимися доставки «новых» генов и обеспечения их нормальной работы на протяжении долгого времени. Возникали и вопросы о безопасности генной терапии. Так, в международном исследовании, проводившемся во Франции и Англии, врачам удалось вылечить 17 из 20 детей с SCID-X1, чтобы тут же обнаружить, что у пятерых развилась лейкемия.

Группа учёных под руководством Тробриджа для создания вирусного вектора использовала пенистый ретровирус (он получил своё название из-за способности создавать пену в определённых ситуациях). В отличие от других представителей группы ретровирусов, пенистые ретровирусы в норме не инфицируют человека. Кроме того, они реже активируют близлежащие гены, в том числе – связанные с развитием рака.

Ретровирусы стали естественной основой для генной терапии, поскольку они размножаются, вживляя свои гены в геном организма-хозяина.

Поскольку основной задачей работы было создание более безопасного вирусного вектора, учёные сосредоточились на том, как он будет взаимодействовать со стволовой клеткой-мишенью. Вирус пришлось изменить таким образом, чтобы он встраивался в более безопасные части генома и реже оказывался вблизи генов, способных вызывать онкологические заболевания.

«Наша цель – создание эффективной и безопасной терапии для пациентов, страдающих SCID-X1, и их семей, – отметил Тробридж. – Мы уже начали сотрудничать с другими учёными и практикующими врачами».

По мнению исследователя, клинические испытания нового метода будут проведены в течение ближайших пяти лет.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
08.11.2016

Читать статьи по темам:

генотерапия факторы риска Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Т-лимфоциты научатся защищаться от ВИЧ

Ученые использовали систему редактирования генов CRISPR/Cas9,чтобы найти мутации, которые делают иммунные клетки человека устойчивыми к ВИЧ-инфекции.

читать

Генотерапия бета-талласемии

Американские ученые разработали метод генетической коррекции на основе пептидонуклеиновых кислот, который эффективно устранил симптомы бета-талассемии у мышей.

читать

Генотерапия стволовыми клетками: быстрее и дешевле

Компактная полуавтоматическая система предназначена для получения индивидуальных генно-модифицированных кроветворных клеток пациентов в условиях медучреждений.

читать

США намерены разрешить генную терапию в 2017 году

Метод, который собирается применять компания Spark Therapeutics, направлен на исправление мутации в клетках сетчатки, которая наследственной ретинальной дистрофии.

читать

Бессмертие Элизабет Пэрриш

В сентябре 2015 года Элизабет Пэрриш, директор американской фармацевтической компании BioViva, первой в мире решилась изменить свои гены, чтобы отсрочить старость.

читать