Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Био/​мол/​текст
  • Vitacoin

Генотерапия ТКИД v.2.0

Успешно испытана новая генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита

Ремедиум по материалам NIH: Gene Therapy Shows Promise for Severe Combined Immunodeficiency

Исследователи из Института рака Дана-Фарбер и Бостонской детской больницы успешно испытали доработанную генную терапию Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID-X1) – формы наследственного иммунодефицита, при котором больные крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде.

В журнале New England Journal of Medicine (A Modified gamma-Retrovirus Vector for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency) сообщается, что для участия в исследовании было отобрано 9 детей из европейских и американских клиник. Всем участникам КИ были введены гемопоэтические клетки CD34+ с вирусным вектором SIN-gamma-c, оценка их состояния проводилась через 12 и 38 месяцев после проведения терапии.

Согласно полученным результатам, 8 пациентов остались живы спустя 38 месяцев после лечения и успешно противостояли инфекциям. Только один ребенок скончался из-за аденовирусной инфекции, развившейся до восстановления его собственной иммунной системы. У 7 участников было отмечено восстановление популяции Т-клеток периферической крови, которые успешно справлялись с возбудителями инфекций.

Как отмечают ученые, в данном исследовании использовался модифицированный вирусный вектор, который не взаимодействует с генами, отвечающими за запуск онкогенеза. В 90-х годах были предприняты попытки генетической терапии Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита, однако у 25% пациентов в результате лечения развился лейкоз. Было установлено, что онкогенез был вызван особенностями вирусного вектора.

В статье подчеркивается, что за участниками данного исследования продолжат наблюдения, так как пока неизвестен долгосрочный эффект терапии и его возможное влияние на развитие лейкемии.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
10.10.2014

Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни иммунная система клинические исследования Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия тяжелого комбинированного иммунодефицита

Материалы по двум положительным отдалённым результатам применения генной терапии у детей с ТКИД – синдромом тяжелого комбинированного иммунодефицита.

читать

Очередной успех генотерапии

Генная терапия сделала шаг в направлении лечения бета-талассемии и других заболеваний, вызванных мутацией в единственном гене. Ученые получили ИПСК из клеток пациента, отредактировали их геном и заставили дифференцироваться в клетки крови.

читать

Геномная хирургия стала доступна и взрослым

Правда, пока только мышам, которых удалось вылечить от тяжёлого метаболического расстройства, заменив мутантную ДНК на здоровую.

читать

Геномная хирургия

CRISPR и другие новые технологии позволяют с высокой точностью редактировать конкретные фрагменты ДНК, вплоть до замены одной пары нуклеотидных оснований. По сути, они позволяют по желанию переписать человеческий геном.

читать

Генотерапия хороидеремии: успех развивается

С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение еще шестерым пациентам с наследственной прогрессирующей формой слепоты – хороидеремией.

читать

Генотерапию гемофилии испытали на собаках

Это первый случай, когда гемофилию удалось излечить у крупных лабораторных животных путем доставки гена в клетки крови. Авторы исследования рассчитывают, что их метод станет первым шагом к клинической практике лечения гемофилии у пациентов.

читать