Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Биомолтекст2020
  • vsh25
  • Vitacoin

Генная терапия подает надежды в лечении рассеянного склероза

В организме человека работает огромное количество «супергероев»: антител, уничтожающих инфекционных агентов, клеток, обеспечивающих регенерацию тканей, и структур, обеспечивающих слаженную работу систем организма. Одной из таких структур является миелин, материал, формирующий защитную изолирующую оболочку вокруг длинных отростков нервных клеток – аксонов. Целостность этой оболочки обеспечивает скорость и эффективность передачи нервных импульсов. Однако миелин и формирующие его специализированные клетки олигодендроциты повреждаются при демиелинизирующих заболеваниях, таких как рассеянный склероз. Результатом этого является нарушение взаимодействия между поврежденными нейронами.

В настоящее время лечение рассеянного склероза заключается в модулировании или подавлении иммунных реакций, так как вызываемое ими воспаление считается причиной гибели олигодендроцитов и последующих повреждений нейронов. Подобные терапевтические подходы снижают частоту рецидивов заболевания, однако они не оказывают значительного влияния на прогрессию заболевания в долгосрочной перспективе.

Исследователи Калифорнийского технологического института, работающие под руководством профессора Пола Паттерсона (Paul Patterson), нашли способ помочь мозгу замещать поврежденные олигодендроциты и миелин.

Разработанный ими метод генной терапии стимулирует дифференцировку имеющихся в ткани мозга стволовых клеток и клеток-предшественников в олигодендроциты за счет повышения продукции белка LIF – фактора, ингибирующего лейкемию (leukemia inhibitory factor). Результаты более ранних работ на мышиных моделях показали, что этот белок, естественным образом синтезирующийся в организме, способствует самообновлению нервных стволовых клеток и подавляет разрушающие миелин иммунные реакции.


Генная терапия стимулирует формирование продуцирующих миелин олигодендроцитов (зеленого цвета).

По словам профессора Паттерсона, уникальность работы заключается в том, что местное введение генотерапевтических векторов обеспечивало синтез терапевтического белка, а, соответственно, и восстановление миелина только в тканях мозга. Он также отмечает, что подобный подход позволяет избежать возможных побочных эффектов, связанных с введением генотерапевтического препарата в кровоток.

На мышиной модели описанный метод стимулировал пролиферацию клеток-предшественников и их дифференцировку в синтезирующие миелин зрелые олигодендроциты. При этом количество зрелых олигодендроцитов после терапии достигало показателей, характерных для здоровых животных.

В настоящее время исследователи работают над усовершенствованием вирусных векторов – носителей терапевтического гена. Их целью является создание вектора, который обеспечивал бы продукцию фактора, ингибирующего лейкемию, исключительно в клетках-мишенях и позволял регулировать активность этого синтеза извне. Они надеются, что, после проведения дополнительных исследований на животных, разработанный ими метод можно будет протестировать в рамках клинических исследований.

Статья B. E. Deverman, P. H. Patterson Exogenous Leukemia Inhibitory Factor Stimulates Oligodendrocyte Progenitor Cell Proliferation and Enhances Hippocampal Remyelination опубликована в Journal of Neuroscience.

Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам California Institute of Technology:
Caltech Researchers Develop Gene Therapy to Boost Brain Repair for Demyelinating Diseases.

15.02.2012

Читать статьи по темам:

генная инженерия генотерапия мозг нейроны рассеянный склероз Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

«Цинковые пальцы» для модификации генов – быстро и недорого

Ученые из Университета Миннесоты собрали обширный архив цинковых пальцев – ферментов-нуклеаз, необходимых для манипуляций с генами. Из их блоков любой ученый может легко получить нужные ему цинксодержащие нуклеазы менее чем за неделю.

читать

Хламидиоз? Микоплазмоз? Попробуйте генотерапию!

Возможно, в будущем метод генотерапии хламидиоза и микоплазмоза, разработанный для ветеринарии, можно будет использовать и для лечения людей.

читать

Дешевый метод производства наноконтейнеров для доставки генов

Новый микрочип ускорит производство дешевых и высокоэффективных наноконтейнеров для доставки генов в клетки.

читать

Генноинженерные Т-лимфоциты: синтез лекарств на дому у пациента

РНК-переключатель, встроенный в Т-лимфоциты, позволяет с помощью химического сигнала стимулировать их деление и активировать экспрессию нужного гена, запуская синтез терапевтических молекул прямо в организме пациента.

читать

Биотехнология: магистральные пути развития

Бурное развитие современных биотехнологий идет сразу по нескольким ключевым направлениям, в каждом из которых уже достигнуты многообещающие результаты.

читать