Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Генотерапия тяжелого комбинированного иммунодефицита

Успехи генной терапии в лечении «мальчика из пузыря»

В 2011 году в журнале ScienceTranslational Medicine были опубликованы материалы по двум положительным отдалённым результатам применения генной терапии у детей с ТКИД – синдромом тяжелого комбинированного иммунодефицита (severe combined immunodeficiency, SCID).

SCID-синдром относится к орфанным заболеваниям и представляет собой тяжелейший наследственный иммунодефицит. Частота заболевания составляет не более 1 случая на 200 000 новорожденных. Детей, родившихся с данной патологией, изолируют в полиэтиленовых или пластиковых камерах с абсолютно стерильной средой, поэтому западная пресса окрестила таких пациентов «Bubble Boy». Существует множество вариантов SCID. Некоторые из них наследуются по типу расстройств, сцепленных с Х-хромосомой, одна из форм SCID возникает вследствие дефицита фермента аденозиндезаминазы.


Самый известный из «детей в пузыре», Дэвид Веттер – ВМ.

Очень важно рано поставить диагноз данного синдрома. Недиагностированные и нелеченные пациенты обычно умирают на первом месяце жизни. Относительно эффективным способом лечения является трансплантация костного мозга, но шансы на успешную трансплантацию зависят от выраженности многих факторов, в том числе - инфекционного процесса и физического развития пациента к моменту трансплантации. Поэтому разработка инновационных способов лечения фактически обреченных пациентов неизменно приковывает внимание общественности.

Специалисты из лондонского Ормондстритского госпиталя провели генную терапию 20 пациентам. У 4 из 6 пациентов с дефицитом фермента аденозиндезаминазы и у 10 из 10 детей с X-сцепленным ТКИД генетический дефект удалось исправить; причем 67% пациентам была отменена базовая терапия ферментами, и теперь пациенты ведут полноценный образ жизни вот уже более девяти лет.

Генная терапия, в основе действия которой лежит принцип временного введения в клетки организма пациента функциональных генов, сегодня считается одним из самых перспективных направлений в медицине. Авторы статьи заявляют, что описанные ими «обобщенные результаты показывают высокий уровень безопасности и эффективности генной терапии и являются аргументом использования генной терапии как лечения первого выбора у пациентов, которым трудно провести трансплантацию костного мозга».

Источник новости: stem-cells.ru по материалам Medscape, Gene Therapy for Severe Combined Immunodeficiency

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
02.02.2012

Читать статьи по темам:

генотерапия иммунная система наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Противоопухолевые ДНК-вакцины

В обзоре обсуждаются потенциальные преимущества ДНК-вакцин для иммунотерапии рака по сравнению с традиционными белковыми вакцинами и вирусными векторами. Описаны предполагаемые механизмы индукции иммунного ответа, развивающегося в ответ на ДНК-иммунизацию. Проанализированы результаты доклинических разработок ДНК-вакцин и клинический опыт ДНК-иммунизации в лечении рака.

читать

Генная терапия для лечения слепоты

Результаты тестирования на собаках свидетельствуют о том, что новый метод генной терапии пигментной дегенерации сетчатки в скором будущем может решить проблему одной из основных причин слепоты.

читать

Актуальные вопросы генных и клеточных технологий

ИСКЧ приглашает принять участие в работе V Ежегодного Международного симпозиума «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий» (28.05.2012, Москва, отель «Ренессанс»).

читать

Восстановить поврежденные нервы поможет генотерапия

С существующими методами восстановления нервов сможет успешно конкурировать генная терапия, уверены ученые. Значимые результаты получены в российских и в зарубежных лабораториях и подтверждены в ходе клинических исследований.

читать

Генотерапия миодистрофии Дюшенна безопасна

В ходе I фазы клинических испытаний химерного вируса для доставки гена одного из ключевых белков мышц в клетки пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна ученые не обнаружили никаких побочных эффектов. Продолжение следует...

читать

Генная терапия гемофилии: успехи обнадеживают

Новый экспериментальный метод генной терапии позволил пациентам с гемофилией В отказаться от инъекций фактора свертывания крови.

читать