Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Unpaywall

Генотерапия пигментного ретинита

Генетики научились исправлять поврежденные гены и возвращать зрение

Анна Говорова, Infox.ru 

Биоинженерам из Медицинского центра Седарс-Синай (США) удалось исправить поврежденные гены прямо во взрослом организме, сообщает Infox.

Они вылечили у крыс пигментный ретинит – опасное наследственное заболевание, которое приводит к слепоте, с помощью системы CRISPR/Cas9 – «генетического скальпеля», удалив поврежденный участок ДНК и вставив на его место здоровый.

«Пока наше исследование проводилось на животных. Но мы уверены, что, если работать над этим методом дальше, то можно будет использовать редактирование генома на основе CRISPR/Cas9 системы для лечения наследственного пигментного ретинита и у людей», – говорит ведущий автор исследования доктор Шаомэй Ван (Shaomei Wang) [в пресс-релизе Gene Editing Technique Improves Vision in Rats with Inherited Blindness – ВМ].

Пигментный ретинит – редкое, но опасное заболевание, которое ведет к потере зрения. Оно является формой дистрофии сетчатки и связано с аномалиями фоторецепторов (палочек и колбочек) или пигментного эпителия сетчатки. В настоящее время, к сожалению, методов лечения этого тяжелого заболевания не существует.

Редактирование генов с помощью CRISPR/Cas9 системы основано на молекулярном механизме, который позволяет некоторым бактериям инкорпорировать в свой геном ДНК из внешней среды. В его основе лежит белок Cas9, разрезающий двуцепочечную цепь ДНК клетки, чтобы туда можно было вставить нужный отрезок. С помощью РНК-гидов, коротких направляющих последовательностей РНК, можно показывать Cas9 место, где необходимо выполнить разрез.

Этот метод редактирования генома появился не так давно – примерно пять лет назад. Но в этом направлении удалось уже многого добиться.

Вначале метод применялся лишь на клеточных культурах. Но в 2014 году генетикам из Массачусетского технологического института удалось с его помощью отредактировать ДНК мышей, страдающих от тяжелого наследственного заболевания печени. Прямо в организм животных ученые ввели неповрежденные участки ДНК, удалив мутантные. И животных вылечили.

Другой пример: совсем недавно молодой китайский молекулярный биолог Цзыньцзю Хуан (Junjiu Huang) из Университета Сунь Ятсена в Гуанчжоу всполошил все научное сообщество своими исследованием в области редактировании генома человеческого эмбриона.

Команде под его руководством удалось также с помощью CRISPR/Cas9 системы избавить эмбрион от мутации, вызывающей смертельное нарушение системы кроветворения – бета-талассемии. Многие посчитали такие исследования хоть и перспективными, но неэтичными.

В нынешнем исследовании американские биоинженеры работали с крысами, страдающими пигментным ретинитом. Они внутривенно вводили в организм больных животных CRISPR/Cas9 систему, настроенную таким образом, чтобы удалить поврежденный участок ДНК и вставить здоровый. Как показал тест, зрение крыс после этого значительно улучшилось.

«Нам впервые удалось применить CRISPR/Cas9 систему для предотвращения потери зрения прямо во взрослом организме. И это дает возможность продолжения дальнейших исследований в этой области, а в будущем можно говорить и возможности внедрения этого метода в клиническую практику», – говорит один из авторов исследования Клив Свендсен (Clive Svendsen).

О результатах своих исследований авторы сообщают в свежем выпуске журнала Molecular Therapy (Bakondi et al., In Vivo CRISPR/Cas9 Gene Editing Corrects Retinal Dystrophy in the S334ter-3 Rat Model of Autosomal Dominant Retinitis Pigmentosa).

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
11.01.2015

Читать статьи по темам:

генотерапия зрение наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Систему CRISPR/Cas9 применят для лечения амавроза Лебера

Биотехнологический стартап Editas Medicine начнет клинические испытания технологии CRISPR/Cas9 для направленного редактирования генома человека в течение ближайших двух лет.

читать

Новый метод генотерапии амавроза Лебера

Результаты превзошли ожидания: генная терапия не только предотвращает развитие слепоты, но и восстанавливает практически полностью утраченное зрение.

читать

Эффект генотерапии слепоты может быть временным

Три исследовательские группы сообщили о противоречивых результатах генотерапии редкой формы наследственной слепоты – амавроза Лебера: у одних эффект оказался «долгоиграющим», тогда как другие зарегистрировали постепенное ухудшение состояния пациентов.

читать

Генотерапия хороидеремии: успех развивается

С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение еще шестерым пациентам с наследственной прогрессирующей формой слепоты – хороидеремией.

читать

Комбинированная терапия наследственной цветовой слепоты

В экспериментах на собаках ученые успешно применили комбинацию двух терапевтических подходов для лечения приводящего к «куриной слепоте» наследственного заболевания.

читать