Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • AI
  • medtech
  • ММИФ-2018

Генная терапия защитит от инфаркта

Исследователи Гарвардского университета и университета Пенсильвании, работающие под руководством доктора Кирана Мусунуру (Kiran Musunuru), разработали подход, основанный на модификации гена Pcsk9 (пропротеинконвертазы субтилизин/кексина типа 9), позволяющий необратимо снижать уровень холестерина в крови мышей с помощью одной инъекции. Они считают, что его применение в клинической практике позволит снизить риск развития инфаркта миокарда на 40-90%.

В 2003 году французские исследователи, изучавшие семейные случаи повышенного содержания холестерина в крови и инфарктов миокарда в очень раннем возрасте, установили, что белок PCSK9 является регулятором уровня холестерина. Определенные редко встречающиеся мутации в кодирующем его гене были ассоциированы с указанными выше симптомами.

В рамках другой работы техасские исследователи выяснили, что примерно 3% людей являются носителями мутаций этого гена, обладающих противоположным эффектом. Уровень липопротеинов низкой плотности («плохого холестерина») в крови носителей этих мутаций на 15-28% ниже среднестатистических значений. Кроме того, эти мутации снижают риск инфаркта миокарда на 47-88%.

Ген Pcsk9 преимущественно экспрессируется клетками печени. Его белковый продукт переходит в активную форму в кровотоке, где он предотвращает выведение холестерина из крови. Несколько фармацевтических компаний работают над созданием препаратов, нейтрализующих этот белок или чувствительные к нему рецепторы, однако такие препараты имеют ограниченный срок действия и требуют регулярного введения.

Авторы предположили, что эту проблему можно решить с помощью нового метода генной инженерии CRISPR/Cas9, позволяющего с высокой точностью вносить изменения в ДНК. В экспериментах на мышах им удалось добиться избирательного модифицирования гена Pcsk9 более чем в 50% клеток печени. В течение 3-4 дней после проведения процедуры в крови мышей было зафиксировано снижение концентрации белка PCSK9. Это повлекло за собой повышение экспрессии рецепторов к липопротеинам низкой плотности на клетках печени и уменьшение уровня холестерина в крови на 35-40%.

Исследователи считают, что внедрение разработанного ими подхода в клиническую практику может на 90% снизить частоту инфаркта миокарда, являющегося одной из лидирующих причин смертности и нередко уносящего жизни достаточно молодых людей.

Статья Qiurong Ding et al. Permanent Alteration of PCSK9 With In Vivo CRISPR-Cas9 Genome Editing опубликована в журнале Circulation Research.

Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Harvard University: A shot against heart attacks?

16.06.2014

Читать статьи по темам:

генотерапия холестерин инфаркт Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия атеросклероза – почти не фантастика

У мышей с моделью атеросклероза после введения вируса со здоровой копией гена число холестериновых бляшек в сосудах оказалось в десятки раз меньше, чем у животных группы контроля. Может быть, и людей с повышенным уровнем холестерина скоро начнут лечить с помощью генотерапии?

читать

Новая вакцина защитила мышей от рака печени

Геннотерапевтическая вакцина, нацеливающая иммунную систему на клетки с большим количеством находящегося на их поверхности альфа-фетопротеина, в 90% случаев предотвращает развитие у мышей химически индуцированного рака печени.

читать

Генотерапия восстановила память у мышей с болезнью Альцгеймера

Новый генотерапевтический подход восстанавливает память в мышиной модели ранней стадии болезни Альцгеймера за счет активации синтеза белка Crtc1.

читать

Геномная хирургия стала доступна и взрослым

Правда, пока только мышам, которых удалось вылечить от тяжёлого метаболического расстройства, заменив мутантную ДНК на здоровую.

читать

Персонализированная генотерапия помогает бороться с ВИЧ-инфекцией

С помощью технологии «цинковых пальцев» исследователям удалось сделать Т-лимфоциты ВИЧ-инфицированных пациентов устойчивыми к вирусу.

читать

Еще один метод генотерапии инфаркта

С помощью гена, регулирующего клеточный цикл, можно заставить послеинфарктную сердечную мышцу оздоровиться за счёт настоящих мышечных клеток, а не с помощью соединительной ткани.

читать