Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • healthage-forum
  • vsh25
  • Vitacoin

Генотерапия в Европе: первая ласточка

Первый на Западе препарат генной терапии появится в 2015 году

Медновости

Вскоре в западных странах впервые появится препарат генной терапии, который будет продаваться в Германии. Стоимость одного полного курса лечения составит около 1,4 миллиона долларов (цена одной ампулы препарата – 42 тысячи долларов), сообщает The Guardian (Germany poised to say yes to €1.1m a patient gene therapy drug). Лекарственное средство предназначено для лечения редкого генетического заболевания – дефицита липопротеинлипазы.

Фермент липопротеинлипаза участвует в регулировании уровня липидов в крови, но у людей с мутантным геном, который должен отвечать за образование этого фермента, наблюдается его недостаток, из-за чего велик риск закупорки кровеносных сосудов липидами (жирами). Препарат Glybera, разработанный совместно голландской биотехнологической компанией UniQure и итальянской маркетинговой фирмой Chiesi, восполняет его дефицит.

Общее количество потенциальных пациентов в Европе составляет примерно 150-200 человек, поэтому препарат существенно не повлияет на бюджет здравоохранения. Тем не менее, Glybera является первым геннотерапевтическим препаратом в западных странах. В 2012 году он уже получил одобрение, но окончательное разрешение на его продажу ожидается к апрелю следующего года.

Первая в мире схема генной терапии была одобрена для коммерческого применения в 2003 году в Китае, где был разработан аденовирусный вектор, доставляющий в клетки опухолей ген белка p53 – одного из важнейших ингибиторов образования злокачественных опухолей.

По мнению сторонников генной терапии дефицита липопротеинлипазы, препарат эффективен, так как способен полностью нормализовать состояние здоровья пациентов. Как отмечают разработчики препарата, курс лечения Glybera обойдется не дороже нескольких курсов дорогой ферментозаместительной терапии, которую необходимо выполнять периодически.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
01.12.2014

Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия гемофилии: первый успех

После проведения генной терапии частота спонтанных кровотечений у пациентов с тяжелой гемофилией В снизилась на 90%, а частота использования препарата фактора свертывания крови IX – на 92%.

читать

Новый прорыв в генной инженерии

Биофизик Максим Франк-Каменецкий – о методах редактирования генома, системе CRISPR/Cas и ее применении в медицине.

читать

Генотерапия ТКИД v.2.0

В 90-х годах после генетической терапии Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита у 25% пациентов развился лейкоз. В этот раз использовался вирусный вектор, не взаимодействующий с онкогенами.

читать

Очередной успех генотерапии

Генная терапия сделала шаг в направлении лечения бета-талассемии и других заболеваний, вызванных мутацией в единственном гене. Ученые получили ИПСК из клеток пациента, отредактировали их геном и заставили дифференцироваться в клетки крови.

читать

Геномная хирургия стала доступна и взрослым

Правда, пока только мышам, которых удалось вылечить от тяжёлого метаболического расстройства, заменив мутантную ДНК на здоровую.

читать