Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • vsh25
  • mmif-2019
  • Vitacoin

Как минимум безопасно

В США начались испытания CRISPR-терапии рака

Полина Лосева, N+1

В США появились первые промежуточные итоги клинических испытаний CRISPR-варианта CAR-T терапии для борьбы с раком. Об этом сообщила пресс-служба медицинского центра Пенн при Пенсильванского университете (Early Results from First-In-U.S. Trial of CRISPR-Edited Immune Cells for Cancer Patients Suggest Safety of Approach).

Три пациента получили инъекции отредактированных клеток, те прижились в их кровотоке и не вызвали ухудшения. Однако ответ пациентов на терапию врачам пока зафиксировать не удалось.

Несмотря на то, что технологии CRISPR-редактирования посвящают все больше научных исследований, ни одно ее применение в медицине до сих пор не одобрено официально. Известно только несколько клинических испытаний, в ходе которых CRISPR-отредактированные клетки вводили в организм пациентов: одни проходили в Китае, другие — в Европе.

Теперь пилотные испытания добрались и до США. В медицинском центре Пенн врачи опробовали CRISPR-терапию, нацеленную на борьбу с раком. Фактически это модификация генной терапии CAR-T, которую одобрили для применения в 2017 году.

Исходная методика CAR-T построена на модификации генома Т-лимфоцитов. Их программируют на борьбу с В-лимфоцитами, которые размножаются при некоторых видах рака крови. Для этого в Т-клетки с помощью вирусных векторов вводят ген, который кодирует рецептор к поверхностному белку В-клеток. Модифицированные клетки размножают и вводят обратно в организм, где они прицельно атакуют опухоль.

CRISPR-вариант CAR-T похож на оригинал лишь общим принципом. У пациентов так же забирают Т-клетки и редактируют их геном. Однако в новом методе ученые используют CRISPR/Cas9, чтобы удалить из ДНК Т-клеток два гена: один — белок PD-1, который блокирует активность лимфоцитов (за его открытие в 2018 году присудили Нобелевскую премию). Второй — обычный рецептор, с помощью которого лимфоциты узнают свою мишень. Затем посредством вирусного вектора в клетки вводят ген другого рецептора, который связывается только с определенными белками на поверхности опухоли. После такого тройного редактирования Т-лимфоцит получает способность избирательно распознать раковую клетку, а заодно приобретает устойчивость к ее подавляющему действию.

По словам ученых, в пробном испытании приняли участие три пациента: двое со множественной миеломой и один — с саркомой. Все трое получили разовую инъекцию отредактированных клеток после короткого курса химиотерапии. Позже анализы крови показали, что CAR-T-клетки прижились и размножились в их организме. Об эффективности процедуры судить пока рано, поскольку врачи еще не заметили ответа пациентов на терапию. Однако они уже с уверенностью говорят об отсутствии побочных симптомов, что немаловажно — один вид CAR-T терапии уже потерпел поражение из-за внезапной смерти пациента.

В разговоре с пресс-службой медицинского центра исследователи упомянули, что редактирование привело к образованию «разных вариантов» клеток, и среди них предстоит выбрать наиболее активные. Это может означать одно из двух: либо не во всех клетках удается внести все три изменения в ДНК, либо в некоторых возникают нецелевые исправления. И то, и другое может стать препятствием для дальнейшего развития этого метода. Точнее это будет известно через месяц, когда ученые представят результаты своих испытаний.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

лечение рака лимфоциты генотерапия Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

CAR-T против миеломы

Китайские исследователи опубликовали результаты первого клинического исследования терапии ГМ-лимфоцитами множественной миеломы.

читать

Yescarta против рака крови

Почти половина считавшихся безнадежными пациентов после терапии новым препаратом не проявляют признаков заболевания.

читать

Вторая генотерапия лимфомы

FDA одобрило метод генной терапии Yescarta для лечения определенных типов крупноклеточной В-клеточной лимфомы.

читать

Новая эра в биомедицине

Появление первой в мире T-клеточной CAR-терапии провозглашает начало новой эры в отрасли биотехнологий и ведении онкологических заболеваний.

читать

Клинический случай

В перспективе генная терапия способна избавить людей от многих болезней. На практике сделан первый важный шаг: впервые этот метод одобрен для применения в онкологии.

читать