Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Комбинированная терапия наследственной цветовой слепоты

За основу своего исследования ученые Мичиганского государственного университета, работающие под руководством адъюнкт-профессора Андраса Комаромы (Andras Komaromy), взяли результаты более ранней работы. В 2010 году им с помощью генной терапии удалось восстановить дневное зрение у собак, страдающих ахроматопсией – наследственной формой цветовой слепоты, – путем замещения мутантной формы гена, ассоциированной с данным заболеванием.

Методика давала хорошие результаты у большинства молодых собак, но не оказывала желаемого эффекта на животных в возрасте старше 1 года. Исследователи предположили, что причиной этого является дегенерация неработающих колбочек – фоторецепторных клеток сетчатки, воспринимающих цветовую информацию. Для преодоления этой проблемы они решили попробовать избирательно разрушить светочувствительные компоненты клеток и позволить им восстановиться до применения генной терапии.

Ученые ввели собакам с ахроматопсией, достигшим возраста 1-3 года, белок, известный как цилиарный нейротрофический фактор (CNTF). Этот белок синтезируется центральной нервной системой для поддержания здоровья нервных клеток. В достаточно высоких дозах он частично разрушает фоторецепторы, стимулируя их самовосстановление.

Ожидания исследователей оправдались – все семь животных, перенесших введение цилиарного нейротрофического фактора и последующую генную терапию, независимо от возраста, отреагировали на лечение, чего не наблюдалось у собак группы контроля.

По словам Комаромы, ахроматопсия встречается достаточно редко, однако она является хорошей моделью для изучения других заболеваний, поражающих фоторецепторы и являющихся одной из ведущих причин развития неизлечимой слепоты у собак и человека. Механизмы развития подобных заболеваний у представителей обоих видов очень схожи между собой, поэтому Комаромы считает, что разработанный двухступенчатый подход может лечь в основу новой концепции лечения заболеваний сетчатки у человека.


Главврач (слева) и один из пациентов (справа :)

Статья Andras M Komaromy et al. Transient Photoreceptor Deconstruction by CNTF Enhances rAAV-Mediated Cone Functional Rescue in Late Stage CNGB3-Achromatopsia опубликована в журнале Molecular Therapy.

Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Michigan State University:
One-two punch could be key in treating blindness.

10.04.2013

Читать статьи по темам:

генотерапия зрение наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия хороидеремии

В Великобритании успешно начались клинические испытания генной терапии хороидеремии – наследственного заболевания, приводящего к слепоте.

читать

Генная терапия для лечения слепоты

Результаты тестирования на собаках свидетельствуют о том, что новый метод генной терапии пигментной дегенерации сетчатки в скором будущем может решить проблему одной из основных причин слепоты.

читать

Кибер-глаз

Установка «кибер-глаз», созданных с помощью сочетания генной терапии и электроники, вернула зрение слепым мышам.

читать

Микробиологическая сетчатка

Чтобы восстановить зрение мышей с наследственным заболеванием сетчатки, при котором нарушается синтез родопсина, ученые использовали гены микроорганизмов, отвечающие за выработку другого фоточувствительного белка – халородопсина.

читать

Генотерапия пигментной дистрофии сетчатки: гены + наночастицы

Состояние палочек сетчатки у мышей опытной группы улучшилось, а разрушение колбочек удалось предотвратить, тогда как животные из контрольных групп продолжали слепнуть. Побочных эффектов применения наночастиц для доставки «здоровых» генов не обнаружено.

читать