Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Коза по имени Глюка против наследственной болезни

Создана генетически модифицированная коза для лечения болезни Гоше

Медновости по материалам Medical Xpress: Goat to be cloned to treat rare genetic disorder

Бразильские ученые создали генетически модифицированную козу, которая будет производить молоко с ферментом глюкоцереброзидазой для лечения генетического заболевания – болезни Гоше. Как сообщает Medical Xpress со ссылкой на газету O Estado de Sao Paulo (Brasileiros produzem primeira cabra clonada e transgenica – ВМ), коза по имени «Глюка», ставшая первым в своем роде животным в Южной Америке, начнет производить молоко примерно через четыре месяца.

Болезнь Гоше (глюкозилцерамидный липидоз) представляет собой редкое наследственное заболевание, которое развивается из-за недостаточной активности лизосомального фермента глюкоцереброзидазы, отвечающей за расщепление и утилизацию жирового вещества глюкоцереброзида. У людей с болезнью Гоше в результате ферментной недостаточности это соединение накапливается в клетках селезенки, печени, почек, легких, нервной системы и костного мозга, затрудняя их нормальную работу.

Данное заболевание проявляется в виде хронической усталости, анемии, образования синяков, характеризуется низким уровнем тромбоцитов в крови, увеличением печени и селезенки. Как правило, эту лизосомную болезнь лечат с помощью лекарственных препаратов и периодических трансплантаций костного мозга, однако больные по-прежнему испытывают боль и часто имеют плохой долгосрочный прогноз. По оценкам исследователей, Бразилия, в которой от болезни Гоше страдает более 600 пациентов, тратит на их лечение примерно 113 миллионов долларов в год.

Генетически модифицированная коза Глюка (Gluca), на которую ученые возлагают свои надежды, родилась 27 марта. Как ожидается, молоко у нее появится примерно через четыре месяца. «Нам необходимо будет выяснить, сколько фермента она сможет производить, и насколько он будет эффективен, – отметила исследователь Лусиана Бертолини (Luciana Bertolini) из университета Форталеза. – Для получения фермента дешевле кормить коз, чем выращивать клеточные линии. При этом очистка белка, необходимого для лечения болезни Гоше, в целом такая же».

Если все пойдет так, как планируют ученые, и молоко генетически измененного животного будет содержать высокий процент фермента глюкоцереброзидазы, исследователи клонируют козу, чтобы получать необходимый белок в большем масштабе.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
16.04.2014

Читать статьи по темам:

генетически модифицированные животные наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генетически модифицированные животные вне закона

Свиньи с генами человеческих болезней – намного лучшая модель, чем грызуны, но FDA пока не решило, можно ли использовать этих животных для опытов.

читать

Молодые старые мыши

Биологи из США и Сингапура смоделировали на мышах прогерию – заболевание, симптомы которого напоминают признаки старения, проявляющиеся гораздо раньше обычного срока.

читать

Болезни растут, как на дрожжах

Биологи из Университета Техаса опубликовали обзор работ по изучению природы различных заболеваний человека на модельных организмах – не только на уже привычных трансгенных мышах, но и на лягушках, растениях и даже дрожжах.

читать

Генотерапия митохондриальных наследственных болезней: на макаках уже получилось!

Можно надеяться, что и у человека можно будет с помощью переноса ядра в яйцеклетку, полученную у здорового донора, прервать наследование дефектной митохондриальной ДНК и наследственных болезней, передающихся по материнской линии.

читать

Обезьянья модель хореи Хантингтона

Значение этой работы выходит далеко за рамки моделирования болезни Хантингтона. Это вообще первый в истории науки пример создания трансгенных приматов, несущих патологическую версию человеческого гена.

читать