Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Куриные яйца вылечат тяжелое наследственное заболевание

Американский регулятор одобрил использование «лечебных» ГМ-кур

Екатерина Корзенева, N+1 

Американский регулятор FDA разрешил использование генетически модифицированных кур в качестве источника сырья для лекарства при лечении одной из редких наследственных болезней. Кратко об этом сообщает Nature (US government approves transgenic chicken).

Новая линия животных не предназначена для употребления в пищу, а создана в качестве продуцента рекомбинантного фермента человека – себелипазы альфа. Эта молекула служит активным компонентом препарата Kanuma, направленного на лечение редкого метаболического расстройства – болезни Вольмана. Патология вызвана нарушениями работы гена LIPA – при наличии повреждений этого гена в обеих хромосомах, полученных ребенком от родителей, болезнь проявляется дефицитом фермента в возрасте 3-6 месяцев и часто приводит к смерти. В организме здорового человека этот фермент (кислая липаза) отвечает за расщепление триглицеридов и эфиров холестерина внутри клеток. Его дефицит (частичное отсутствие) приводит к накоплению жира в печени, селезенке и сосудах, а во взрослом возрасте приводит к жировому разрастанию печени и развитию фиброза и цирроза, а также сердечной недостаточности. 

Таким образом, Kanuma, производимая компанией Alexion Pharmaceuticals, предназначена восполнить дефицит природного фермента в организме пациентов. До появления этого препарата лечения болезни Вольмана не существовало: в случае болезни состояние детей поддерживали за счет специальной диеты, а у взрослых применяли статины – лекарственные препараты, снижающие количество холестерина в крови.

Создание генетически модифицированных животных происходит следующим образом. Ген, ответственный за производство необходимого белка (трансген), встраивают в кольцевую молекулу ДНК – плазмиду – в комплексе с промотором и терминатором. Эти регуляторные элементы обеспечивают точное «включение» и «выключение» экспрессии гена. Генетическую конструкцию доставляют в эмбриональные стволовые клетки будущего ГМ-животного с помощью микроинъекции. В результате такой манипуляции только часть взрослых ГМ-животных содержит трансген. Чтобы его интеграция была стабильной и все животные в потомстве имели этот трансген, животных первого поколения (F1) скрещивают между собой, затем экспериментально подтверждают наличие трансгена и генотип животных.

Важно отметить, что ГМ-курица стала вторым генетически модифицированным животным, одобренным FDA за недавнее время. В конце ноября агентство допустило к употреблению в пищу первое трансгенное животное, которым стал лосось AquAdvantage. ГМ-курица стала также вторым животным, одобренным для производства лекарств: в феврале 2009 года FDA одобрило применение коз, в молоке которых синтезируется антикоагулянт, необходимый для терапии различных нарушений свертываемости крови человека.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
10.12.2015
назад

Читать также:

Покупайте микросвинок!

Технологии редактирования генома привели к появлению неожиданного побочного продукта – крошечных свинок, которых китайский Институт геномных исследований собирается продавать как домашних питомцев.

читать

Эра генетически модифицированных животных

Рыба, комары, коровы… На животных уже проводится множество генетических испытаний для повышения эффективности скотоводства и создания новых медикаментов.

читать

Супер-мясная порода свиней

Китайские генетики вывели ее с помощью одного точного вмешательства, напрямую «выбив» ген миостатина. То, что потребовало бы минимум десятилетий работы при обычной селекции, было сделано за месяцы.

читать

Говяжий жир с омега-3 кислотами: для начала неплохо

Из 14 телят 11 умерли из-за инфекций и неправильного развития внутренних органов. Если инфекции можно отнести на счет недостаточно тщательного ухода, то аномалии развития могли быть следствием генетической модификации.

читать

Особо точная генетическая модификация

На свет появились генетически модифицированные обезьянки-близнецы, у которых на стадии оплодотворенной яйцеклетки с помощью нового, эффективного и надежного метода CRISPR/Cas9 были изменены сразу два гена.

читать