Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Наночастицы вместо вирусов

Вирусы не оправдали надежд: доставку инструментов CRISPR доверят наночастицам

Юлия Воробьёва, «Вести»

Технология редактирования генов CRISPR открывает для исследователей всё новые возможности, в том числе такие, о которых раньше можно было только мечтать. Однако даже самые лучшие инструменты можно и нужно совершенствовать, уверены учёные.

Так, в случае с редактированием ДНК очень важно доставить генетический материал точно в нужное место. Это поможет не только повысить эффективность метода, но и избежать нецелевых мутаций, которых пока что при изменении генов возникает довольно много.

Команда из Массачусетского технологического института совместно с коллегами из российского Сколтеха разработала новый способ переноса инструмента CRISPR в целевую область генома.

Ранее для этого использовались вирусы. Однако специалисты полагают, что из-за них у пациентов может развиться устойчивость к лечению. Поэтому вместо вирусов было предложено использовать наночастицы.

Поясним, что методика CRISPR пригодится в лечении множества болезней. Генетические мутации, которые вызывают заболевание, вырезаются из генома пациента и заменяются «правильными» последовательностями. Это задача фермента Cas9: он разрезает нить ДНК и короткую РНК, которая «сообщает», где сделать «разрез» (РНК, направляющая фермент, называется РНК-гидом). «Курьером» для доставки таких «ножниц» служит безвредный вирус.

Однако такой подход имеет свои недостатки. Дело в том, что иммунная система пациента может выработать антитела против этого вируса. Так что эффективность повторной терапии заметно снизится. Учёные доказали, что избежать этих проблем можно, если вместо вируса использовать другого «доставщика».

Сперва команда химическими способами модифицировала РНК, чтобы та не разрушалась под воздействием ферментов в организме. Эти изменённые РНК-гиды вместе с Cas9 «упаковали» в липидные наночастицы, которые направили в клетки печени взрослых мышей. Кроме того, животным также вводились наночастицы, содержащие мРНК, которые кодировали фермент Cas9.

В результате фермент «вырезал» намеченные участки генов примерно в 80% клеток. Этот показатель для инструмента CRISPR при работе со взрослыми животными стал рекордным.

Фермент преследовал ген Pcsk9, который отвечает за регуляцию уровня холестерина. Мутации в этом гене вызывают нарушения в работе печени и способствуют накоплению «плохого» холестерина. При удалении этого гена производство белка, который он кодировал, снизилось настолько, что доля «плохого» холестерина у грызунов уменьшилась на 35%.

«Мы показали, что наночастицы можно использовать для постоянного и точного редактирования ДНК в печени взрослого животного. Я полагаю, что полностью синтетические наночастицы могут стать мощным инструментом не только для изменения гена Pcsk9. Они также помогут и в лечении других заболеваний», – говорит руководитель работы Дэниэл Андерсон (Daniel Anderson).

Теперь его команда планирует «натравить» наночастицы и на другие гены, мутации в которых вызывают серьёзные заболевания. Сначала исследования продолжатся конкретно с клетками печени, а затем, вероятно, учёные опробуют новый метод доставки «ножниц» и на других органах.

Научная статья с описанием инновационного метода опубликована в издании Nature Biotechnology.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия наномедицина Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Искусственный вирус из Китая поможет вылечить рак

Китайские ученые разработали новый способ доставки ДНК в клетки животных и человека. Для этого они используют наночастицы, названные авторами искусственными вирусами.

читать

Генная терапия рака мозга: новые успехи

Результатом нового метода генотерапии с использованием наночастиц в качестве носителей терапевтического гена было уменьшение размеров опухолей и значительное увеличение выживаемости животных.

читать

От паркинсонизма вылечит генотерапия

Чтобы справиться с болезнью Паркинсона, ученые предложили использовать упакованные в наночастицы гены, кодирующие «лекарственный» белок. А чтобы обойти гематоэнцефалический барьер, ДНК-наночастицы они предложили закапывать в нос.

читать

Генотерапия переломов

Заживление переломов и трещин костей ускорит паста с синтетическими наночастицами на основе фосфата кальция, в которые инкапсулированы два гена факторов роста, стимулирующих образование костной ткани и кровеносных сосудов.

читать

Свежее решение для генотерапии: наноструктуры из поливалентных нуклеиновых кислот

Наноструктуры из поливалентных нуклеиновых кислот открывают огромные перспективы в разработке новых методов генной терапии для лечения огромного количества заболеваний.

читать