Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Новый метод генотерапии амавроза Лебера

Генная терапия против слепоты


Группа исследователей из Медицинской школы Миллера при Университете Майами (University of Miami Miller School of Medicine) предложила новый способ борьбы с наследственной оптической нейропатией Лебера – тяжелым заболеванием, приводящим к слепоте.

Причина развития болезни – мутация, возникающая в митохондриальном геноме. Митохондрии – энергетические станции клеток, особенностью которых является наличие собственного генома. Чаще всего у больных наследственной оптической нейропатией Лебера повреждается ген ND4. Заболевание обычно дебютирует в юношеском возрасте и сопровождается быстрой потерей остроты зрения, связанной с разрушением нейронов сетчатки.

Джон Гай (John Guy) и его коллеги сперва разработали модель заболевания на лабораторных мышах, а уже потом протестировали на ней новый метод лечения. У заболевших животных развивалась атрофия зрительного нерва, разрушались нервные клетки сетчатки, зрение стремительно ухудшалось.

Используя модифицированный аденоассоциированный вирус, ученые смогли с помощью инъекций в глаз ввести полноценную копию гена ND4 в поврежденные митохондрии. Это помогло существенно улучшить зрение грызунов. Введение вируса здоровым мышам не приводило к появлению каких-либо побочных эффектов.

Ученые отмечают, что результаты исследования превзошли их ожидания – генная терапия оказалась способна не только предотвратить развитие слепоты, но и помогла восстановить практически полностью утраченное мышами зрение. В ближайшее время планируется проведение клинических испытаний с участием пациентов, страдающих наследственной оптической нейропатией Лебера.

Статья Yu et al. Consequences of zygote injection and germline transfer of mutant human mitochondrial DNA in mice опубликована в PNAS – ВМ.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
06.10.2015

Читать статьи по темам:

генотерапия зрение наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Эффект генотерапии слепоты может быть временным

Три исследовательские группы сообщили о противоречивых результатах генотерапии редкой формы наследственной слепоты – амавроза Лебера: у одних эффект оказался «долгоиграющим», тогда как другие зарегистрировали постепенное ухудшение состояния пациентов.

читать

Генотерапия хороидеремии: успех развивается

С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение еще шестерым пациентам с наследственной прогрессирующей формой слепоты – хороидеремией.

читать

Генотерапия слепоты: просто, эффективно и неинвазивно

Метод неинвазивной доставки генов в клетки глаза может значительно расширить возможности генотерапии слепоты, вызванной как наследственными дефектами, так и возрастными дегенеративными заболеваниями.

читать

Комбинированная терапия наследственной цветовой слепоты

В экспериментах на собаках ученые успешно применили комбинацию двух терапевтических подходов для лечения приводящего к «куриной слепоте» наследственного заболевания.

читать

Генотерапия хороидеремии

В Великобритании успешно начались клинические испытания генной терапии хороидеремии – наследственного заболевания, приводящего к слепоте.

читать