Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Прорыв в генотерапии?

Ретикулоциты заставят лечить фенилкетонурию

Василий Сычёв, N+1 

Американская компания Rubius разработала новую технологию лечения некоторых заболеваний, в которой предполагается использовать генномодифицированные эритроциты. Согласно сообщению компании, такие эритроциты смогут эффективно лечить множество заболеваний. Rubius уже получила от «материнской» Flagship Ventures 25 миллионов долларов на проведение клинических испытаний терапевтического метода, получившего название Red-Cell Therapeutics. Проработка технологии велась на протяжении 18 месяцев.

Согласно описанию технологии на сайте компании, в лечении будут использоваться модифицированные ретикулоциты, клетки-предшественники эритроцитов. 


Рисунок с сайта rubiustx.com – ВМ

Модифицирование таких клеток предполагается осуществлять на этапе выращивания, после чего ретикулоциты становятся способны вырабатывать биотерапевтические протеины. Генетически измененные клетки крови можно будет использовать для лечения нарушений метаболизма, аутоимунных заболеваний и даже рака.

Другие подробности терапевтического метода не раскрываются. В целом Rubius разработала методики лечения уже для 50 различных заболеваний. Предварительные испытания технологии уже проведены на животных, а также крови человека в лабораторных условиях. Клинические исследования планируется начать с пациентов, страдающих от фенилкетонурии, наследственного заболевания, связанного с нарушением метаболизма аминокислоты фенилаланина.

Сегодня четкой терапии заболевания не существует, а все методики связаны с жестким ограничением поступления фенилаланина в организм с пищей. В Rubius утверждают, что их терапия позволит пациентам отказаться от жесткой диеты и жить практически полноценной жизнью. За выведение фенилаланина из кровеносного русла будут отвечать генномодифицированные ретикулоциты. По данным компании, такие клетки крови способны сохраняться в кровотоке до четырех месяцев.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
10.12.2015

Читать статьи по темам:

генотерапия доставка препаратов клетки-предшественники Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генная терапия рака мозга: новые успехи

Результатом нового метода генотерапии с использованием наночастиц в качестве носителей терапевтического гена было уменьшение размеров опухолей и значительное увеличение выживаемости животных.

читать

Краткая энциклопедия генотерапии

Генную терапию сегодня можно определить как лечение заболеваний путем введения генов в клетки пациентов с целью направленного изменения генных дефектов или придания клеткам новых функций.

читать

Лечение рака: самонаводящийся вирус для целевой генотерапии

Американские исследователи создали несущий терапевтический ген и не «застревающий» в печени самонаводящийся дезактивированный вирус, мишенью которого является внутренняя оболочка кровеносных сосудов опухоли.

читать

Новое средство доставки генов: магнитные наночастицы

Магнитные наночастицы позволили добиться значительно более активной экспрессии генов в стентированных артериях по сравнению с другими органами и тканями.

читать

Генотерапии помогут олигопептиды

Ученые из МГУ совместно с зарубежными коллегами создали вещество, которое получит широкое применение в генной терапии: пептид EF-C ускоряет перенос «лечебного» гена от генетически модифицированного ретровирусного вектора к ДНК человека.

читать