Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • moskalev
  • Био/​мол/​текст
  • Vitacoin

Прорыв в генетике

Стволовые клетки научились редактировать внутри тела

Георгий Голованов, Хайтек+

Группа ученых из Гарварда успешно внесла изменения в гены стволовых клеток, не извлекая их из организма. Эта технология приведет к появлению новых лекарств против генетических заболеваний, в особенности таких, которые препятствуют регенерации тканей.

Лечение генетических заболеваний похоже на очистку воды в реке: если собирать мусор только в нижнем течении, чище не станет — нужно решить проблему у истоков. Точно так же и лечение больных клеток не поможет, если оставить без внимания стволовые, которые быстро заменят здоровые клетки на пораженные.

Сейчас терапия стволовых клеток требует сначала удалить их из тела, затем генетически изменить и поместить обратно, рассказывает Harvard Gazette (Editing genes at the source).

У этой сложной процедуры множество факторов риска: стволовые клетки могут умереть в пробирке, иммунная система пациента может их отторгнуть после трансплантации, или они могут просто не сработать как планируется.

Ученые из Гарварда предлагают упростить процедуру — и повысить ее эффективность.

«Когда вы извлекаете стволовые клетки из тела, вы забираете их из очень сложной среды, которая питает и поддерживает их, и они испытывают нечто вроде шока, — рассказала Эми Вейджерс, руководитель исследования. — Изоляция клеток меняет их. Трансплантация меняет их. Генетические изменения без всего этого сохранили бы регуляторные взаимодействия клеток — вот что мы хотели сделать».

Как это работает

Ученые загрузили механизм генного редактирования CRISPR в различные типы аденоассоциированных вирусов (AAV), которые могут проникнуть в клетки млекопитающих без вреда для них. В опыте на мышах ученые доставили CRISPR в стволовые клетки кожи, крови и мускулов. Чтобы понять, сработала ли эта технология, стволовые клетки получили инструкцию активировать флуоресцентные гены.

Метод сработал. Ученые обнаружили, что 60% стволовых клеток в мускулах, 38% в костном мозге и 27% в коже загорелись красным.

Modification.jpg

Рисунок из статьи Goldstein et al. In Situ Modification of Tissue Stem and Progenitor Cell Genomes, опубликованной в журнале Cell Reports – ВМ.

Кроме того, другие клетки кожи тоже оказались отредактированными, что указывает на передачу изменений потомству.

Исследование показывает возможность перманентно модифицировать геном стволовых клеток и, как следствие, их потомство, в их обычной анатомической нише. У этого подхода большой потенциал в разработке более надежных видов терапии для различных форм генетических заболеваний.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

генотерапия взрослые стволовые клетки Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Впервые в западном полушарии

Первый в США пациент вылечен от бета-талассемии с помощью метода CRISPR и гемопоэтических стволовых клеток.

читать

Генотерапия переломов

Новый метод, проверенный пока только на мини-свиньях, должен будет помочь в тяжелых случаях несращения переломов, когда часть кости отсутствует или же сильно повреждена.

читать

Как омолодить стволовые клетки

Генно-инженерные методы, позволяющие пересадить клетке лишний ген, помогают вернуть постаревшим стволовым клеткам прежние восстановительные способности.

читать

Заживление ожогов: генотерапия + стволовые клетки

В экспериментах на стареющих мышах исследователи университета Джонса Хопкинса продемонстрировали, что комбинирование генотерапии и терапии стволовыми клетками ускоряет заживление ожогов и усиливает приток крови к зоне повреждения.

читать

Лечение переломов: стволовые клетки + генотерапия

Стволовые клетки кости, синтезирующие один из белковых факторов роста, заживляют переломы быстрее и лучше даже при тяжёлых костных заболеваниях.

читать