Проверено на органоидах

Исследователи из Тринити-колледжа Дублина и Университетского колледжа Лондона (UCL), объединив свои знания в области генетики, вирусологии и офтальмологии, разработали новое лечение пигментного ретинита.

Пигментный ретинит представляет собой группу редких генетических нарушений, которые сопровождаются разрушением и потерей фоторецепторных клеток в сетчатке. Наиболее часто на ранней стадии пигментный ретинит сопровождается ухудшением сумеречного зрения и выпадением периферического зрения.

Известно, что заболевание развивается вследствие мутации в гене RP2, который отвечает за экспрессию белка, необходимого для нормального зрения. Однако в настоящее время пигментный ретинит не лечится, больные необратимо и практически полностью теряют зрение.

В новом исследовании группа использовала аденоассоциированный вирус для доставки нормально функционирующей копии гена RP2 в «мини-сетчатку» – модель, которая была сконструирована из стволовых клеток и содержала дефектную версию гена.

Последующий анализ показал, что в эксперименте мини-сетчатки успешно захватили функционирующий ген RP2 и начали продуцировать белок, который он кодирует. Другими словами, терапия вылечила модели от пигментного ретинита.

Авторы пишут, что осознают объем предстоящей работы, необходимой для одобрения терапии. Они также отмечают, что разработанный подход может быть полезен для изучения и лечения других наследственных заболеваний сетчатки.

Статья A.Lane et al. Modeling and Rescue of RP2 Retinitis Pigmentosa Using iPSC-Derived Retinal Organoids опубликована в журнале Stem Cell Reports.

Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Trinity College Dublin: Scientists rescue mini retinas from eye disease via new gene therapy approach.