Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Систему CRISPR/Cas9 применят для лечения амавроза Лебера

Точечное редактирование генома человека пообещали начать в 2017 году

Анна Образцова, N+1 

Поддержанный Биллом Гейтсом биотехнологический стартап Editas Medicine начнет клинические испытания технологии CRISPR/Cas9 для направленного редактирования генома человека в течение ближайших двух лет. Об этом заявила СЕО компании, Кэтрин Босли на конференции EmTech, ее слова передает MIT Technology Review (CRISPR Gene Editing to Be Tested on People by 2017, Says Editas).

Editas планирует корректировать ошибки в генах, вызывающие наследственные заболевания человека. Для испытаний специалисты выбрали одну из форм редкого заболевания глаз – амавроз Лебера, при котором происходит отмирание светочувствительных клеток сетчатки вплоть до полной потери зрения. Это нарушение встречается всего у одного новорождённого из 80 тысяч, однако оно удачно подходит для лечения генной терапией. Во-первых, уже известен дефект в определенном гене, вызывающий болезнь, а во-вторых, глаз – достаточно удобный орган для доставки препарата. Терапия будет представлять собой инъекцию в сетчатку раствора вирусов, несущих ДНК, необходимую для производства CRISPR/Cas9 системы в больных клетках. Из гена CEP290 будет удаляться около тысячи нуклеотидов, после чего он должен начать функционировать нормально.

Основу системы CRISPR/Cas9 составляют нуклеаза Cas9, заменяющая поврежденный фрагмент ДНК на нормальный, и направляющая молекула РНК, позволяющая ферменту точно определить место в геноме, куда нужно внести изменения. С помощью такой системы редактирование «поломанных» генов, становится относительно дешёвым и простым, что делает ее перспективным инструментом для медицины. Тем не менее, до сих пор применение CRISPR/Cas9 на человеке еще не тестировалось (за исключением скандального эксперимента китайских ученых на нежизнеспособных эмбрионах).

Разработка и клинические испытания подобной терапии требуют значительных средств. В августе Editas получила 120 миллионов долларов от частных инвесторов, и основной из них – компания Bng0, один из участников которой – Билл Гейтс.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
06.11.2015

Читать статьи по темам:

генотерапия зрение наследственные болезни Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Новый метод генотерапии амавроза Лебера

Результаты превзошли ожидания: генная терапия не только предотвращает развитие слепоты, но и восстанавливает практически полностью утраченное зрение.

читать

Эффект генотерапии слепоты может быть временным

Три исследовательские группы сообщили о противоречивых результатах генотерапии редкой формы наследственной слепоты – амавроза Лебера: у одних эффект оказался «долгоиграющим», тогда как другие зарегистрировали постепенное ухудшение состояния пациентов.

читать

Генотерапия хороидеремии: успех развивается

С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение еще шестерым пациентам с наследственной прогрессирующей формой слепоты – хороидеремией.

читать

Генотерапия слепоты: просто, эффективно и неинвазивно

Метод неинвазивной доставки генов в клетки глаза может значительно расширить возможности генотерапии слепоты, вызванной как наследственными дефектами, так и возрастными дегенеративными заболеваниями.

читать

Комбинированная терапия наследственной цветовой слепоты

В экспериментах на собаках ученые успешно применили комбинацию двух терапевтических подходов для лечения приводящего к «куриной слепоте» наследственного заболевания.

читать