Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • РОИ

Ученые приблизились к излечению слепоты при помощи генной терапии


Американские генетики заявляют об успешном завершении экспериментов, в рамках которых они «починили» мутации в генах, вызывающие дегенерацию сетчатки и слепоту, используя перепрограммированные стволовые клетки и геномный редактор CRISPR, говорится в статье, опубликованной в журнале Scientific Reports (Bassuk et al., Precision Medicine: Genetic Repair of Retinitis Pigmentosa in Patient-Derived Stem Cells).

«Наша цель – создать методику для персонализированной борьбы с болезнями глаз. Нам еще многое предстоит сделать, но мы полагаем, что мы можем стать первыми, кому удастся адаптировать CRISPR для лечения врожденных болезней. В этой работе мы показали, что этого можно в принципе добиться», – заявил Стивен Цзан (Stephen Tsang) из университета Колумбии в Нью-Йорке (в пресс-релизе CRISPR Used to Repair Blindness-causing Genetic Defect in Patient-derived Stem Cells – ВМ).

Цзан и его коллеги несколько лет работают над созданием генной терапии, направленной на лечение пигментного ретинита – наследственного заболевания, которое приводит к разрушению сетчатки глаза, гибели светочувствительных клеток и слепоте.

Одна из самых распространенных форм ретинита, поражающая до 90% носителей этой болезни, вызывается единичной мутацией в гене RGPR (retinitis pigmentosa GTPase regulator – ВМ), в котором возникает «опечатка» длиной всего в одну «букву»-нуклеотид.

Цзан и его коллеги предлагают бороться с этим видом ретинита путем выращивания стволовых клеток, замены в них неправильной версии RGPR, и превращения их в колбочки и палочки сетчатки, которые затем вводятся внутрь глаза пациента и заменяют собой поврежденные светочувствительные клетки.

Авторам статьи удалось реализовать первый шаг в этой терапии – они успешно заменили поврежденный ген RGPR, не вызвав при этом повреждений в других генах, окружающих этот фрагмент ДНК, и вырастив культуру подобных стволовых клеток. Сделать это было достаточно сложно, так как RGPR содержит в себе множество повторяющихся фрагментов, которые присутствуют в других регионах генома и на которые может по ошибке среагировать CRISPR.

Пока ученые не пытались превратить их в колбочки, палочки и другие клетки сетчатки, однако они заявляют, что сделать это достаточно просто, используя соответствующие гормоны и сигнальные молекулы. В ближайшее время они попытаются это сделать, и затем пересадить клетки в глаза животных, страдающих от данной формы ретинита, а также проверить, можно ли использовать CRISPR/Cas9 для починки других мутаций, вызывающих дегенерацию сетчатки.



Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
28.01.2015

Читать статьи по темам:

генотерапия зрение наследственные болезни стволовые клетки Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия пигментного ретинита

Биоинженеры из Медицинского центра Седарс-Синай с помощью системы CRISPR/Cas9 вылечили у крыс пигментный ретинит – опасное наследственное заболевание, которое приводит к слепоте.

читать

Систему CRISPR/Cas9 применят для лечения амавроза Лебера

Биотехнологический стартап Editas Medicine начнет клинические испытания технологии CRISPR/Cas9 для направленного редактирования генома человека в течение ближайших двух лет.

читать

Новый метод генотерапии амавроза Лебера

Результаты превзошли ожидания: генная терапия не только предотвращает развитие слепоты, но и восстанавливает практически полностью утраченное зрение.

читать

Эффект генотерапии слепоты может быть временным

Три исследовательские группы сообщили о противоречивых результатах генотерапии редкой формы наследственной слепоты – амавроза Лебера: у одних эффект оказался «долгоиграющим», тогда как другие зарегистрировали постепенное ухудшение состояния пациентов.

читать

Генотерапия хороидеремии: успех развивается

С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение еще шестерым пациентам с наследственной прогрессирующей формой слепоты – хороидеремией.

читать