Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • Vitacoin

Вместо полной слепоты – «куриная»

Ученые: генная терапия впервые защитила мышь от развития слепоты

РИА Новости

Биологи из США впервые использовали геномный редактор CRISPR/Cas9 для «починки» ДНК в клетках сетчатки глаза мыши и удаления гена, связанного с развитием полной слепоты, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature Communications (Yu et al., Nrl knockdown by AAV-delivered CRISPR/Cas9 prevents retinal degeneration in mice).

«Наши прошлые опыты показали, что мы можем избежать развития слепоты у таких животных, если мы удалим в клетках сетчатки ген Nrl, что заставит палочки превратиться в клетки, похожие по форме на колбочки. Это спасет и «бывшие» палочки, и соседние с ними настоящие колбочки от уничтожения в будущем», – объясняет Ананд Сваруп (Anand Swaroop) из Национального института глаз в Бетесде (США).

Глаза людей и многих других млекопитающих содержат в себе два типа светочувствительных клеток – колбочки и палочки. Колбочки позволяют нам различать цвета, но при этом они работают только при достаточно высокой освещенности, а палочки – позволяют видеть силуэты предметов при тусклом свете звезд или Луны.

Как рассказывает Сваруп, палочки, помимо работы «ночного зрения», играют еще одну важную роль – они поддерживают и питают остальные клетки сетчатки, и их разрушение необратимо приводит к гибели колбочек и всей сетчатки в целом. Большая часть мутаций, связанных с потерей зрения, обычно поражает палочки, и при их наличии человек обычно теряет сначала ночное зрение, а потом и способность видеть мир и при дневном свете.

Эксперименты на зародышах, которые Сваруп и его коллеги проводили в прошлом, показали, что процессом роста палочек и колбочек управляет фактически один  ген – Nrl. Если этот ген  удалить при формировании зародыша, то возникает сетчатка, колбочки в которой не умирают, несмотря на отсутствие палочек.

Ученые предположили, что удаление этого гена в клетках сетчатки у взрослого животного приведет к похожим последствиям. Руководствуясь этой идеей, биологи создали ретровирус на базе популярного геномного редактора CRISPR/Cas9, заражавший только палочки и удалявший ген Nrl из их ДНК.

Nrl.jpg

Зеленая флуоресценция указывает на экспрессию генов NRL в сетчатке мышей.
Вверху – нормальная экспрессия, внизу – пониженная после удаления NRL.
Снимок из пресс-релиза NIH-funded scientists deploy CRISPR to preserve photoreceptors in mice – ВМ.

Работу этой генной терапии биологи проверили на трех группах мышей, в чьей ДНК содержались разные мутации, приводящие к разрушению палочек и дегенерации сетчатки. Как показали эти опыты, удаление гена действительно приводило к превращению палочек в аналоги колбочек, и эта трансформация остановила разрушение сетчатки.

В конечном итоге, мыши потеряли способность видеть в темноте, так как все их палочки были выведены из строя, но не потеряли зрение в дневное время суток. Как отмечают биологи, генная терапия работала даже при лечении глаз очень пожилых мышей, хотя и была менее эффективной, чем при заражении сетчатки молодых особей.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
 15.03.2017

Читать статьи по темам:

генотерапия зрение Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Генотерапия частично вернула крысам зрение

Новый подход генной инженерии позволяет высокой точностью прицельно встраивать фрагменты ДНК в хромосомы неделящихся клеток.

читать

США намерены разрешить генную терапию в 2017 году

Метод, который собирается применять компания Spark Therapeutics, направлен на исправление мутации в клетках сетчатки, которая наследственной ретинальной дистрофии.

читать

Регенерация зрительного нерва

Восстановление разорванных нервных путей – важное достижение на пути поиска лечения глаукомы и других глазных болезней, связанных с поражением зрительного нерва.

читать

Зрительные нервы могут регенерировать

С помощью генотерапии и визуальной стимуляции американским ученым удалось частично восстановить зрение мышей после повреждения зрительного нерва.

читать

Генная терапия спасла от слепоты

Ученые испытали генную терапию на пациентах с хороидеремией, прогрессирующей деградацией сетчатки у мужчин, приводящей к слепоте.

читать