Geron ушел, но стволовые клетки не пропадут
14 ноября американская корпорация Geron (Менло Парк, штат Калифорния) – самая крупная и старая из компаний, занимающихся стволовыми клетками, объявила о смене приоритета деятельности на разработку противоопухолевых препаратов. Наиболее сильным ударом для отрасли стало прекращение клинического исследования, в рамках которого проходил тестирование метод применения эмбриональных стволовых клеток для возвращения подвижности пациентам, парализованным в результате травм спинного мозга.
Компания потратила несколько лет и сотни миллионов долларов только для того, чтобы получить разрешение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США на проведение клинического исследования, начавшегося около года назад. На момент его прекращения в исследование было включено 4 из 11 запланированных пациентов. Помимо лечения повреждений спинного мозга, Geron прекратила работу еще, по крайней мере, в трех направлениях, посвященных изучению возможностей использования стволовых клеток для лечения диабета, заболеваний сердца и артрита.
Что же произойдет с этими программами и что означает решение Geron для других компаний и исследователей, продолжающих работать для воплощения мечты о внедрении методов терапии, основанных на использовании стволовых клеток, в клиническую практику?
Почему Geron прекратила работу и что произойдет с начатыми компаний программами?
Представители компании утверждают, что решение принято исключительно исходя из финансовых соображений – недостатка средств для проведения двух основных программ компании: работы со стволовыми клетками и разработки противоопухолевых препаратов. Компания решила, что, с финансовой точки зрения, работа над противоопухолевой терапией является оптимальным выбором. Однако, в надежде появления новых спонсоров или партнеров, компания сохраняет основных сотрудников, работающих со стволовыми клетками.
Кто поможет?
Одним из возможных спасителей является Калифорнийский институт регенеративной медицины. Ранее он уже выделял гранты на продвижение клеточной терапии в направлении внедрения в клинику, общая сумма которых превышает 230 миллионов долларов США, и в прошлом спонсировал проводимое Geron клиническое исследование, посвященное лечению травм спинного мозга.
По словам президента института Алана Троунсона (Alan Trounson), в настоящее время институт ведет переговоры, по крайней мере, с тремя другими потенциальными спонсорами, которые смогли бы поддержать это исследование в будущем. Но это требует времени, а если процесс затянется дольше, чем на пару месяцев, уже невозможно будет собрать работавших в этом направлении специалистов.
Почему решение Geron отказаться от изучения стволовых клеток является событием исключительной важности?
Geron является первой в мире компанией, начавшей разработку методов терапии, основанных на применении человеческих эмбриональных стволовых клеток (чЭСК). Компания была очевидным лидером в разработке методов создания из чЭСК клеток, соответствующих строжайшим стандартам качества и производственным стандартам, применяемым к обычным фармацевтическим продуктам. Однако, из-за необходимости разрушения человеческих эмбрионов для получения исходных чЭСК, работа компании вызывала определенные возмущения общественности. Некоторые люди, в том числе представители католической и протестантской церквей, всегда высказывались против работы с эмбриональными клетками, ссылаясь на моральные аспекты.
Почему же тогда Geron посвятила свою деятельность работе с чЭСК?
Эти клетки способны превращаться в клетки всех (примерно 200) типов тканей, составляющих организм человека. Это свойство потенциально наделяет эмбриональные клетки способностью восстанавливать любую часть тела, поэтому специалисты компании считали их обладающими наиболее выраженным потенциалом с клинической точки зрения.
Является ли, в таком случае, решение Geron концом разработки методов лечения, основанных на применении чЭСК?
Нет, хотя в целом оно заметно сужает направление работы. Специалисты компании Advanced Cell Technology (Санта Моника, Калифорния), уже ввели пигментные эпителиальные клетки сетчатки глаза, полученные из чЭСК, пяти пациентам с редким наследственным заболеванием – макулярной дистрофией Штаргардта. В Великобритании группа исследователей из Университетского колледжа Лондона, работающая под руководством Пита Коффи (Pete Coffey), планирует протестировать метод применения крошечных лоскутов, сформированных из пигментных эпителиальных клеток, для лечения другого заболевания глаза – возрастной макулярной дегенерации. Еще одна калифорнийская компания, ViaCyte из Сан-Диего, надеется применить полученные из чЭСК инсулинпродуцирующие клетки для лечения диабета. Эта работа частично финансируется Калифорнийским институтом регенеративной медицины.
Какие еще существуют подходы, основанные на применении стволовых клеток, и насколько близко они продвинулись на пути к клиническому применению?
В 2006 году японский исследователь Шинья Йаманака (Shinya Yamanaka) из университета Киото разработал метод превращения обычных соматических клеток в клетки, подобно чЭСК, обладающие способностью дифференцироваться в клетки широко спектра тканей организма. Получившие название индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (иПСК), эти клетки были признаны противниками абортов и разрушения эмбрионов приемлемой альтернативой чЭСК.
Есть ли какие-либо другие подходы?
В течение последнего десятилетия исследователи идентифицировали несколько десятков живых тканей и биологических жидкостей, из которых можно выделить «взрослые» стволовые клетки. Буквально на прошлой неделе было объявлено о том, что содержащиеся в грудном молоке стволовые клетки обладают свойствами, сходными со свойствами эмбриональных клеток. Это увеличивает список уже известных источников стволовых клеток, в который входят кровь, моча, костный мозг, амниотическая жидкость, ткань плаценты, жировая ткань и даже обонятельные нейроны.
Каковы же преимущества и недостатки этих альтернатив?
Очевидным преимуществом иПСК является отсутствие необходимости в разрушении эмбрионов. Однако у этого метода всё еще не устранен ряд существенных недостатков.
Одна из возникших уже на ранних этапах работы проблем обусловлена тем, что превращение обычных клеток в стволовые требует их инфицирования вирусами, что автоматически превращает иПСК в потенциально канцерогенные и, соответственно, небезопасные для клинического применения. В настоящее время ведется активная работа по преодолению этого барьера.
В начале этого года Ян Сюй (Yang Xu) из университета Калифорнии, Сан-Диего продемонстрировал, что иммунная система мышей распознает иПСК, полученные из их собственных клеток, как чужеродные и запускает соответствующие иммунные реакции. Поэтому, несмотря на огромный потенциал иПСК, на сегодняшний день они неприемлемы для клинического применения.
В то же время, в отличие от универсальных чЭСК и иПСК, взрослые стволовые клетки могут давать начало только ограниченному спектру тканей, то есть могут применяться только для лечения ограниченного количества заболеваний. Однако их огромное преимущество, по сравнению со стволовыми клетками из других источников, заключается в легкости выделения из тканей и биологических жидкостей организма и низкий риск озлокачествления.
Какой из подходов ближе всего к клиническому применению?
Ведущую позицию, бесспорно, занимают взрослые стволовые клетки, применение которых в этом году продемонстрировало ряд весьма обнадеживающих результатов. Австралийская компания Mesoblast, базирующаяся в Мельбурне, занимается разработкой методов лечения инфаркта миокарда, диабета, а также заболеваний костей и глаз, в основе которых – введение специализированных стволовых клеток костного мозга, получивших название мезенхимальных стволовых клеток-предшественников.
Другие исследовательские группы и компании тестируют методы лечения, основанные на применении взрослых стволовых клеток, на пациентах с заболеваниями сердца. Полученные на сегодняшний день результаты также очень перспективны.
В прошлом году компания ReNeuron, Гилфорд, Великобритания впервые применила нервные стволовые клетки для лечения пациента, перенесшего инсульт. Эти клетки были выделены их ткани мозга плода.
Таким образом, на сегодняшний день лидирующая позиция в клинике принадлежит взрослым стволовым клеткам?
Однозначно. Например, в настоящее время во всем мире проводится почти 200 клинических исследований, тестирующих методы лечения, основанные на введении мезенхимальных стволовых клеток костного мозга. В отношении абсолютных чисел и коммерческого потенциала эти клетки ушли далеко вперед.
Однако успех клинического применения чЭСК также вполне реален, в особенности в случае появления вариантов продолжения начатых Geron программ. Из всех обсуждаемых подходов наиболее далеко от клиники применение иПСК, однако разработка этого направления значительно ускорится, как только будут решены проблемы, связанные с безопасностью их использования.
Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам New Scientist:
Is there life for stem cells after Geron?
22.11.2011