Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • healthage-forum
  • vsh25
  • Vitacoin

Благотворительность от Novartis

Фармкомпания бесплатно раздаст самый дорогой в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии на $210 млн

«Доктор Питер»

Пациенты, страдающие спинальной мышечной атрофией, могут бесплатно получить лекарство Zolgensma – второй появившийся в мире препарат для лечения всех типов болезни. Об этом заявил производитель препарата – компания Novartis.

Фармкомпания Novartis запустила программу бесплатного доступа к препарату Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Это самый дорогой в мире препарат для лечения СМА: единственная инфузия обойдется в $2,1 млн.

В следующем году Novartis собирается раздать 100 применяемых доз. Предполагается, что рассчитывать на лекарство смогут и российские пациенты – наша страна включена в программу.

Как пишет Reuters, программа бесплатного доступа к лекарству направлена на страны, где Zolgensma еще не зарегистрировано, а раздача препаратов не запрещена законом. 

Напомним, в России зарегистрирован только один препарат для лечения СМА – «Спинраза» – в августе этого года. Прежде, чтобы получить его, ради лечения близких семьи вынуждены были уезжать из страны.

Справка:
Спинальная мышечная атрофия – неизлечимое генетическое заболевание. Оно приводит к атрофии всех мышц организма, в результате человек не может глотать, а потом и дышать. По статистике, 50% детей с таким заболеванием не доживают до двух лет. 
Как сообщает фонд «Семьи СМА», каждый год в России рождается около 300 детей, страдающих спинальной мышечной атрофией. По данным на 2018 год, в Петербурге живут 30 таких детей. В российском реестре пациентов со СМА зарегистрировано более 500, ни один из которых не получает лечение в России.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

наследственные болезни генотерапия благотворительность Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Обновленная кровь

Пациентка с бета-талассемией обходится без переливания крови, а у другой, с серповидноклеточной анемией, прекратились закупорки сосудов.

читать

Индивидуальная терапия

Уникальный препарат назвали «Миласен» – в честь единственной пациентки, которую будут лечить с его помощью.

читать

Генотип и фенотип

Разговор с биологом Светланой Боринской о генетических заболеваниях, генной терапии и воздействии среды на человека.

читать

CRISPR распрямит эритроциты

Впервые в клинических испытаниях CRISPR-терапии серповидноклеточной анемии принимает участие гражданин США.

читать

Ген со скамейки запасных

CRISPR вылечил мышей от мышечной дистрофии не исправлением мутации в гене, а активацией его аналога.

читать