Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Генотерапия спасает от слепоты

Генная терапия возвращает зрение
Дмитрий Сафин, Компьюлента

Первая фаза клинических испытаний генетико-терапевтической методики восстановления зрения у пациентов, которые страдают редким наследственным заболеванием сетчатки (амаврозом Лебера), завершилась успехом.

Зрение у больных амаврозом Лебера ухудшается постепенно, причем полная слепота развивается к сорока годам. Один из подтипов этого заболевания – LCA2 – связан с дефектами в гене RPE65, который отвечает за выработку основного зрительного пигмента родопсина фоточувствительными клетками сетчатки.

В 2001 году специалисты из Пенсильванского университета (США) доказали, что у собак с дефектным геном RPE65 зрение можно частично восстановить с помощью инъекций «копии» этого гена. Два года назад исследователи провели первые испытания на людях и получили обнадеживающие результаты.

Недавно ученые и их коллеги из Бельгии и Италии завершили первое масштабное тестирование методики на двенадцати добровольцах, в число которых вошли четверо детей в возрасте от восьми до одиннадцати лет. Для доставки гена использовались инъекции аденоассоциированного вируса.

Генная терапия оказалась особенно эффективна при лечении детей, у которых, в отличие от взрослых пациентов, еще сохраняется значительный объем неповрежденной ткани сетчатки. Так, у взрослых больных чувствительность глаз к свету возросла «всего» на порядок, а у детей – на 3-4 порядка. Один из пациентов, девятилетний Кори Хаас (Corey Haas), рассказал журналистам, что лечение дало ему возможность играть в бейсбол, читать книги с крупным шрифтом и самостоятельно кататься на велосипеде.


Кори Хаас, его родители и ученые из Пенсильванского университета (фото Дэниэла Бёрка).

Отчет исследователей опубликован в журнале The Lancet.

Подготовлено по материалам ScienceNOW.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
26.10.2009

Читать статьи по темам:

генотерапия зрение Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Прорыв в генотерапии: скоро и людей будут лечить от дальтонизма?

Две особи беличьих обезьян благополучно вылечились от дальтонизма путем безопасного исправления генов. Ученые полагают, что подобная технология в скором будущем появится и для лечения дальтонизма у людей.

читать

Водоросли вернули зрение слепым от рождения мышам

В биполярные клетки сетчатки генетически измененных мышей, у которых полностью отсутствуют фоторецепторы, ввели ген ChR2 от зеленой водоросли, кодирующий фоточувствительный ионный канал. В результате мыши обрели зрение.

читать

Трёх-генная терапия болезни Паркинсона

Одновременное включение трех генов позволило определенным нейронам взять на себя производство дофамина, низкий уровень которого является причиной проблем с моторикой – «визитной карточки» болезни Паркинсона.

читать

Сердечную недостаточность вылечат генотерапией?

Специалисты надеются, что с помощью переноса генов, ответственных за синтез миозина, они смогут улучшить сердечную функцию и вылечить сердечную недостаточность.

читать

Ближайшее будущее медицины: оптимистический сценарий

В ближайшие 20-30 лет самое широкое распространение получат телемедицина и роботизация в здравоохранении, технологии замены человеческих органов искусственными, эффективные методы лечения рака и нейродегенеративных заболеваний, персонализированная медицина и генотерапия. Продолжительность жизни достигнет 100-120 лет. Но и это не предел.

читать

Генотерапия митохондриальных наследственных болезней: на макаках уже получилось!

Можно надеяться, что и у человека можно будет с помощью переноса ядра в яйцеклетку, полученную у здорового донора, прервать наследование дефектной митохондриальной ДНК и наследственных болезней, передающихся по материнской линии.

читать