Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • РОИ

Генотерапию иммунодефицита проверили на мышах

«Генетическими ножницами» вылечили тяжелый иммунодефицит

Infox.ru

Большая международная группа ученых еще раз подтвердила пользу CRISPR-Cas9 системы, или как еще ее называют «генетических ножниц», сообщает Infox.

С помощью «генетической операции» авторы смогли отредактировать геном клеток больных с тяжелой формой иммунодефицита – хронического гранулематоза, вызванного генетическими поломками. Эта болезнь практически не поддается лечению, и человек вынужден всю жизнь принимать антибиотики. Но главная опасность для таких больных – жизнеугрожающие инфекции.

Болезнь вызывает дефект в белке NOX2, который является одним из основных агентов иммунной системы.

В своем исследовании авторы взяли поврежденные стволовые клетки крови у пациентов с гранулематозом и восстановили функцию генов в NOX2. Затем эти клетки имплантировали в организм мышей с нарушенным иммунитетом. После имплантации клетки прожили в организме мышей пять месяцев, и за это время работа иммунной системы у животных восстановилась. Это говорит о том, что метод в этом случае работает, утверждают авторы. Хотя и добавляют, что все эти манипуляции связаны с большими рисками. Поэтому в клинической практике метод на основе CRISPR-Cas9 системы появится еще не скоро. Не раньше, чем через 10-15 лет.

О своем исследовании авторы сообщают в свежем выпуске престижного научного журнала Science Translational Medicine (De Ravin et al., CRISPR-Cas9 gene repair of hematopoietic stem cells from patients with X-linked chronic granulomatous disease).

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
 12.01.2017


Читать статьи по темам:

генотерапия наследственные болезни иммунная система Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

В ЕС разрешили генотерапию ТКИД

Европейское агентство лекарственных средств одобрило использование генной терапии для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, для которых не удалось найти донора костного мозга.

читать

Генотерапия восстанавливает иммунитет при тяжелой врожденной патологии

Новый метод генотерапии позволяет обновлять иммунную систему детей и молодых взрослых с Х-сцепленной формой тяжелого комбинированного иммунодефицита – наследственным заболеванием, преимущественно поражающим младенцев мужского пола.

читать

Генотерапия: успех в лечении наследственной болезни

Экспериментальная генная терапия обеспечила значительное улучшение состояния пациентов с редким наследственным заболеванием иммунной системы – синдромом Вискотта-Олдрича.

читать

Генотерапия тяжелого комбинированного иммунодефицита

Материалы по двум положительным отдалённым результатам применения генной терапии у детей с ТКИД – синдромом тяжелого комбинированного иммунодефицита.

читать

Мышей вылечили от гемофилии

Введение двух векторов с постепенном увеличением доз привело к появлению устойчивой активности фактора IX на нормальном уровне и выше на протяжении четырёх месяцев.

читать

Транспортная РНК против нонсенс-мутаций

Исследователи из Университета Айовы использовали искусственную тРНК для восстановления производства белка, который обычно отсутствует или испорчен у людей с муковисцидозом.

читать