Подписаться на новости
  • Сенатор
  • ООО "Ай Вао"
  • medtech
  • ММИФ-2018
  • Vitacoin

Муковисцидоз: подготовка к наступлению

Российские ученые начали работу по исправлению мутаций в генах больных муковисцидозом

Специалисты с помощью методов перепрограммирования клеток исправляют мутацию в них

ТАСС

Эксперты Медико-генетического научного центра Министерства науки и высшего образования РФ начали проводить эксперименты со стволовыми клетками пациентов, страдающих муковисцидозом. Об этом в среду сообщила ТАСС и.о. заведующего лаборатории мутагенеза «МГНЦ» Светлана Смирнихина.

«Мы получили клетки эпителия кожи пациентов старше 18 лет, это пациенты с наиболее распространенной из самых тяжелых мутаций», – сказала Смирнихина. Она пояснила, что с помощью специальных методов перепрограммирования клеток ученые исправляют мутацию в них. Эксперименты проводятся с помощью модификаций, разработанных непосредственно в самой лаборатории российского центра.

Смирнихина добавила, что эффективного и доступного патогенетического лечения, направленного на блокирование развития механизмов заболевания, не существует. «Продолжительность жизни пациентов с тяжелыми генетическими мутациями часто не превышает 25 лет», – отметила она.

Кроме того, Смирнихина уточнила, что анализ результатов эксперимента займет около месяца, но на проведение цикла независимых экспериментов уйдет минимум полгода. Ученые нацелены на дальнейший подбор пациентов с другими мутациями в генах для последующих экспериментов по редактированию генома в стволовых клетках человека.

Муковисцидоз – тяжелое заболевание легких, которое проявляется в детском возрасте. К нему приводит генетическая мутация, из-за которой слизь, покрывающая внутреннюю поверхность легких и поджелудочной железы, становится вязкой и перестает выводиться из организма. Этот процесс приводит к размножению бактерий, в результате чего больной постоянно страдает от легочных инфекций и испытывает удушье.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru


Читать статьи по темам:

наследственные болезни генотерапия Версия для печати
Ошибка в тексте?
Выдели ее и нажми ctrl + enter
назад

Читать также:

Плазмиды в помощь генотерапии

Генноинженерные плазмиды позволяют избежать развития опасных иммунных реакции при генотерапии.

читать

Редактирование генов в организме человека

Исследователи из компании Sangamo Therapeutics обнародовали результаты генотерапии тяжелой наследственной болезни.

читать

Лечение миодистрофии

CRISPR-система, нацеленная на ген дистрофина, восстановило экспрессию белка в скелетных мышцах и сердце щенков.

читать

Генотерапия эмбрионов: новый шаг

Биологи отредактировали ДНК человеческих эмбрионов, избавив их от тяжёлого наследственного заболевания – синдрома Марфана.

читать

Восемнадцать раз отмерь

Возможно, очередное усовершенствование системы редактирования генов CRISPR подтолкнет внедрение технологии в клиническую практику.

читать